Belousov Jurij Borisovič

1963-1965 - člen študentského krúžku

1965-1967 - hlavný lekár okresnej nemocnice Ilyinsky v regióne Vladimir

1967-1970 - doktorand katedry

1970-1976 - asistent odd

1976-1984 - docent katedry

1984 - súčasný vedúci odd klinická farmakológia RSMU

2002 - člen korešpondenta Ruskej akadémie lekárskych vied

INOVATÍVNE LIEKY V REÁLNEJ KLINICKEJ PRAXI

Belousov Yu. B.

Ruská štátna lekárska univerzita, Katedra klinickej formakológie (vedúci - prof. Yu. B. Belousov), Moskva

V súčasnosti je to veľmi horúca téma Ruské zdravotníctvo je problém spôsobov rozvoja trhu s drogami. Musíme sa rozhodnúť, akým smerom sa bude lieková politika vyvíjať, či sa bude klásť dôraz na používanie inovatívnych liekov (liekov), ktoré zachránia alebo výrazne zmenia život pacienta, alebo budeme (ako sa to robí v rozvojových krajinách) vo veľkom využívať reprodukované, generické lieky.

Inovatívne lieky a liekové technológie sú nové lieky, nové liekové formy alebo nosiče liekov chránené patentom. Ako viete, od syntézy nového lieku a vypršania platnosti patentu to trvá v priemere 35-40 rokov. Tak, generické generické lieky, ako pravidlo, morálne, a niekedy z hľadiska moderné poznatky o vývoji chorôb sú zastarané.

Pozrime sa na nové technológie na vytváranie inovatívnych liekov:

♦ získavanie nových chemických produktov;

♦ syntéza farmakologicky aktívnych metabolitov alebo ich izomérov ( slávne antibiotikum levofloxacín, oxykarbomazepín – antikonvulzívum, esomeprozol – liek na liečbu peptický vredžalúdok a 12 dvanástnikové vredy);

♦ vytvorenie nových liekových foriem (NLF) so zlepšenými farmakokinetickými vlastnosťami, ktoré umožňujú užiť liek jednorazovo a získať vysokú udržiavaciu koncentráciu lieku v organizme po dlhú dobu, čo umožňuje poskytnúť príslušný farmakoterapeutický účinok . Na našu hanbu máme veľmi málo detských liekových foriem a nie je ani jedna lieková forma pre starších pacientov. A toto je špeciálna funkcia. farmaceutický priemysel;

♦ sú to nové spôsoby podávania liekov (inhalácia)

perorálne, nazálne a transdermálne lieky);

♦ prostriedky získané biotechnologickými a bioinžinierskymi metódami.

Nakoniec vývoj viaczložkových liekov. Každý komponent zahrnutý v komplexný liek- ide o liek s osvedčenou účinnosťou a bezpečnosťou založenou na princípoch medicíny založenej na dôkazoch. Ide o takzvané multipilulky. Príkladom je fixná kombinácia amlodipínu a atorvastatínu, momentálne najsilnejšieho dostupného statínu, ktorý výrazne znižuje obsah aterogénnych lipoproteínov a triglyceridov. Názov tohto lieku je coduet (atorvastatín a torcet-rapid); liek patrí medzi lieky znižujúce lipidy. Liečivo redistribuuje cholesterol z lipoproteínov s nízkou hustotou na lipoproteíny s vysokou hustotou (HDL), t.j. na antiaterogénne "dobré" lipoproteíny. V prebiehajúcom multicentre klinická štúdia táto kombinácia zvýšila hladinu HDL o 60-100%, s jej objavením sa v klinickej praxi sa predpokladá zmena priebehu a osudu pacientov s aterosklerotickými ochoreniami a hyperlipidémiami. Ďalšia dobrá kombinácia: nový liek na znižovanie lipidov ezotymid (blokuje vstrebávanie cholesterolu v gastrointestinálny trakt) v kombinácii s iným silným statínom, simvastatínom (Vitorin).

Ako môžete sledovať prirodzený vývoj drog? Hľadanie, vývoj, predklinické a klinické štúdium liekov trvá 10-14 rokov. Potom prichádza zavedenie inovatívneho lieku alebo liekovej technológie do klinickej praxe a patentová ochrana takéhoto produktu trvá až 20 rokov, a to v USA aj v Európskom spoločenstve. Je potrebné venovať pozornosť skutočnosti, že v prvej, druhej a tretej fáze klinickej štúdie NLS je eliminovaných 77 % potenciálne sľubných farmakologických zlúčenín. A len 23 % skúmaných látok dosiahne klinickej praxi. Pri vypršaní patentu inovatívneho liek ktorýkoľvek výrobca môže reprodukovať tento supergenerický liek (dokonca do toho istého dňa, hneď ako vyprší patent) alebo niekoľko generík pôvodného lieku.

Vytvorenie a uvedenie inovatívnych liekov na trh je veľmi nákladné: v priemere sa vynaloží 800 miliónov až 1 miliarda dolárov. Na prvom mieste vo svete vo vytváraní inovatívnych liekov sú štyri farmaceutické spoločnosti, ktoré investujú obrovské peniaze do vývoja liekov. Áno, v roku 2001. Pfizer minul na nové lieky 4,8 miliardy dolárov, Glaxo Smith Klein 3,8 miliardy dolárov

miliardy dolárov a Sanofi-Aventis za rok 2004 – 4,2 miliardy dolárov.

Pozornosť sa venuje podielu výdavkov na vedecký vývoj v rôznych odvetviach. V USA sa 17 % investuje do farmaceutického priemyslu, čo prevyšuje výdavky na softvér, elektronika, kancelárska technika, telekomunikácie a dokonca aj obranný priemysel. V roku 2001 V USA pre Vedecký výskum a vývoj liekov farmaceutických spoločností Vyčerpalo sa 31 miliárd dolárov av rámci štátnych programov - 18 miliárd dolárov. Treba zdôrazniť, že len 3 z 10 liekov sa vrátia náklady na ich vývoj a tento fakt vyvracia zaužívanú múdrosť o vysokých príjmoch z predaja nových liekov.

Pozornosť je venovaná rýchlosti rastu investícií do vývoja nových liekov: v rokoch 1970-1996. Počas 26 rokov a v rokoch 1996-2002 sa minulo 130 miliárd dolárov. - tiež 130 miliárd dolárov, ale len za 6 rokov.

Aké sú výzvy, ktorým čelia nové inovatívne lieky alebo produkty? Každý Nový produkt by mala byť účinná a bezpečná pre pacientov akéhokoľvek veku a pohlavia bez ohľadu na rasu a etnickú príslušnosť. Dnes priložený zvláštny význam otázka bezpečnosti liekov. Existujú nové a komplexnejšie, prísnejšie požiadavky na bezpečnosť a prenosnosť NLS. Každý výrobok musí byť úspešný na farmaceutickom trhu, t.j. liek by mal byť účinný, pomáhať pacientom v rôznych krajinách, s rôznymi systémami distribúcie liekov a rôznymi systémami zdravotnej starostlivosti. Každý liek musí prejsť vyšetrením špeciálnych lekárske orgány vzhľadom na to, že farmaceutický priemysel je najregulovanejším odvetvím na svete. NLS musí spĺňať registračné požiadavky v každej krajine.

Do roku 2004 bolo vo všetkých krajinách sveta vyvinutých 370 tisíc potenciálnych liekov, z ktorých obrovské množstvo je v prvej, druhej alebo tretej fáze klinickej štúdie.

Aké sú najčastejšie indikácie na použitie nových vyvinutých inovatívnych liekov za posledných 10-20 rokov? Možno tvrdiť, že došlo k revízii názorov na problém. Ak sa pred 10 rokmi hlavný vývoj v oblasti liekov týkal kardiovaskulárnych chorôb, dnes je počet kardiovaskulárnych liekov v tretej fáze klinickej štúdie na štvrtom mieste. V podstate ide o vývoj v oblasti protinádorových liekov - 119 položiek, neurologických liekov - 108 položiek (hlavne liekov, ktoré by mali pomôcť pacientom s neurologickými ochoreniami, ktoré sú dnes nevyliečiteľné -

stôl 1

Najbežnejšie indikácie na použitie liekov vo vývoji

Indikácie Počet liekov vo fáze III

Nádory 119

Neurologické ochorenia 108

Urogenitálne ochorenia 63

Infekcie 60

Kardiovaskulárne ochorenia 59

Choroby tráviaceho traktu 58

Zápal 57

Choroby dýchacieho traktu 45

Iné* 200

Poznámka: *iné: kožné ochorenia, hematologické ochorenia, ochorenia pohybového ústrojenstva, endokrinné poruchy, klinické prejavy, príznaky a patologických stavov, metabolické poruchy, imunologické poruchy.

niami: roztrúsená skleróza, Alzheimerova choroba, Parkinsonova choroba atď.) (tabuľka 1).

Aké sú najčastejšie mechanizmy účinku vyvinutých liekov? V prvom rade ide o inhibítory rôznych enzýmov a ich podtried; Dnes bolo vyvinutých 77 rôznych imunomodulátorov, agonistov rôzne receptory, antagonisty a agonisty neurotransmiterov atď. (Tabuľka 2).

Čo dávajú inovatívne lieky a technológie dnešnej spoločnosti? Svedčia o tom čísla chorobnosti a úmrtnosti na najčastejšie ochorenia v priebehu rokov. smrtiaci-

V USA na 100 000 obyvateľov v roku 1920 a o 77 rokov neskôr: na zápal pľúc zomrelo 15 pacientov na 100 000 obyvateľov, dnes je úmrtnosť pod jednou, t.j. Ročne sa vďaka zavedeniu moderných zachráni 37,5 tisíc životov antibakteriálne lieky. Pred syfilisom je zachránených 42,5 tisíc pacientov. Údaje o liečbe tuberkulózy sú obzvlášť názorné: ak počet úmrtí v roku 1920 na 100 tisíc obyvateľov bol 118, potom v roku 2000 bola miera úmrtnosti nižšia ako jedna na tú istú populáciu, a to napriek rôznym prevratom spojeným s tuberkulóznym bacilom. . K výraznému zníženiu úmrtnosti prinieslo aj zavedenie vakcín proti záškrtu, osýpkam a čiernemu kašľu. Vo všeobecnosti sa dnes ročne zachráni 295 000 životov (tabuľka 3).

Aké sú ekonomické výhody zavádzania inovatívnych liekov? Zavedenie moderných antidiabetík v Spojených štátoch prinieslo úspory a výhody vo výške 1,2 – 1,6 miliardy dolárov ročne. Aplikácia moderného protirakovinové lieky na liečbu akútna leukémia- úspora 1 miliardy USD predĺžením produktívneho veku týchto pacientov. Špecifický liek na liečbu infekcie Helicobacter pylori ušetril 760 miliónov dolárov ročne. Zavedením lítiových prípravkov, ktoré sú u nás slabo distribuované a prakticky nepoužívané, sa ušetrí 7 miliárd dolárov ročne. Používanie moderných neuroleptík a antipsychotík je 148 miliárd dolárov ročne vrátane priamych a nepriamych nákladov (tabuľka 4).

■ inhibítory enzýmov

■ antagonisty DNA

■ stimulátory enzýmov □ antikoagulanciá

■ imunomodulátory

□ antagonisty neurotransmiterov

□ agonisty progesterónu

■ antagonisty rastového faktora

■ agonisty neurotransmiterov

■ antagonisty iónových kanálov

■ agonisty estrogénu

Tabuľka 3

Efekt zavedenia inovatívnych prostriedkov pre spoločnosť

Choroba Počet úmrtí v roku 1920 Počet úmrtí v roku 1997 Počet zachránených životov za rok

Zápal pľúc 15<1 37,500

Syfilis 17<1 42,500

Čierny kašeľ 13<1 32,500

Záškrt 15<1 37,500

Osýpky 8.5<1 21,250

Tuberkulóza 118<1 295,000

Poznámka: + - na 100 000 obyvateľov.

Aké nové lieky a technológie sa dnes zavádzajú na liečbu a prevenciu kardiovaskulárnych a cerebrovaskulárnych ochorení? Štyri nové, mimoriadne zaujímavé prípravky si zaslúžia predstavenie tak z hľadiska mechanizmu účinku, ako aj perspektívy ich vývoja. V prvom rade je to rimo-nabant (Acomplia, Sanofi-Aventis) – liek, ktorý sa používa ako profylaktikum pri hyperlipidémii, obezite a fajčení. Ide o bežné hlavné ovplyvniteľné rizikové faktory, ktoré sú bežné u pacientov s kardiovaskulárnymi, cerebrovaskulárnymi ochoreniami a diabetes mellitus 2. typu Pri metabolickom syndróme a diabete mellitu 2. typu sa odporúča použitie muraglitizara – ako v primárnej, tak aj v sekundárnej prevencii, ako aj pri liečbe kardiovaskulárnych a cerebrovaskulárnych ochorení.

Je známe, že pred vznikom koronárnej trombózy alebo trombózy cerebrálnych artérií sa v aterosklerotickom pláte zistí akútny zápalový proces, pravdepodobne mikrobiálnej etiológie. Pod kódovým označením BB 480848 (Glaxo Smith Klein) bol vyvinutý liek, ktorý blokuje zápal a tvorbu aterosklerotického plátu a tým predchádza trombotickým komplikáciám.

Nakoniec bol syntetizovaný syntetický exertecín, ktorý stimuluje sekréciu inzulínu a bude široko používaný na liečbu diabetes mellitus 2. typu a obezity.

Obrovským zdrojom moderných liekov sú inovatívne lieky, ktoré dostávajú biotechnológovia.

Ekonomické výhody

chemickou cestou. Množstvo ľudských monoklonálnych protilátok je v treťom štádiu klinickej štúdie alebo sa zavádza do klinickej praxe; je to selektívny inhibítor adhézie leukocytov na prevenciu recidívy roztrúsenej sklerózy. Je to liek s názvom SDP-870, čo je protilátka proti fragmentu tumor nekrotizujúceho faktora alfa. Ten je vysoko účinný pri reumatoidnej artritíde. Lucentis - liek, ktorý ovplyvňuje angiogenézu, zabraňuje degenerácii súvisiacej s vekom. Reduxan sa viaže na špecifické receptory „b“ buniek a eliminuje ich. Ďalej liek, ktorý blokuje proteázu, ktorá spôsobuje apoptózu. Dodnes je to jeden zo špecifických mechanizmov vzniku mnohých onkologických ochorení.

V Rusku napriek slabému financovaniu výskumu vedci vyvíjajú aj inovatívne lieky. V RNC tak vznikli dva lieky, ktoré dostali povolenie na klinické použitie. Ide o antiagregačný chromón – špecifický blokátor agregácie krvných doštičiek a prourokinázu – trombolytikum. Vo Výskumnom ústave biomedicínskej chémie Ruskej akadémie lekárskych vied bol syntetizovaný Phosphogliv, hepatoprotektor, ktorý bol testovaný na liečbu pacientov s vírusovou hepatitídou C. Antiarytmikum ni-bentan bolo vytvorené v Ústave chémie liečiv, na čele s R.G. Gluškovom. Psychotropné lieky afobazon, karboxín a noofen boli syntetizované vo Farmakologickom ústave Ruskej akadémie lekárskych vied, ktorý viedol S. B. Seredenin. Neuroprotektor Semax, ktorý je účinný pri akút

Tabuľka 4

rénium inovatívne lieky

Prínos liečby chorôb

Diabetická retinopatia a slepota Lieky na zníženie hladiny glukózy 1,2 – 1,6 miliardy USD (úspory na dávkach pre invalidov)

Akútna lymfoblastická leukémia Protirakovinové lieky 1 miliarda USD prostredníctvom predĺženia produktívneho veku

Lieky špecifické pre peptický vred H. pylori 760 miliónov dolárov vďaka úspore nákladov

Maniodepresívne stavy Lítiové lieky 7 miliárd dolárov ročne

Schizofrénia Antipsychotiká (antipsychotiká) 148 miliárd dolárov ročne (vrátane priamych a nepriamych nákladov)

cerebrovaskulárny obeh, syntetizovaný štyrmi ústavmi.

Mali by sme sa pozastaviť nad úlohou moderných liekových technológií, najmä statínov, v priebehu a výsledku cerebro- a kardiovaskulárnych chorôb. Najsilnejší liek tejto série - atorvastatín výrazne znižuje celkovú úmrtnosť o 43%, koronárnu mortalitu - o 47%, nefatálny infarkt myokardu - o 59%, mozgovú príhodu - o 47%. Je to obrovský úspech z hľadiska liečby kardiovaskulárnych ochorení. Výsledky štúdie ALLIANCE, do ktorej bolo zaradených 15 tisíc pacientov, ukázali, že atorvastatín znižuje riziko infarktu myokardu o 47 %. Štúdia CARS, ktorá zahŕňala veľký počet pacientov s diabetom 2. typu, ukázala, že atorvastatín znižuje výskyt akútnych koronárnych príhod o 39 % a rozvoj cievnych mozgových príhod o 49 %.

Oddelenie protidrogovej politiky WHO v posledných rokoch navrhlo zaviesť pojem „farmaceutický výklenok“, čím sa definoval nedostatok alebo absencia liekov na liečbu drog osobitného spoločenského a verejného významu. V tejto koncepcii farmaceutického priemyslu je skepsa a neochota veľkých farmaceutických gigantov financovať vývoj nových liekov ako nákladný, neefektívny a nepredvídateľný z hľadiska klinických a ekonomických nákladov. Príkladom je najnovší škandál so selektívnymi inhibítormi COX-2 (rofekoxib), ktoré pri dlhodobom užívaní zvýšili úmrtnosť na akútne koronárne a cerebrovaskulárne poruchy.

Veľké spoločnosti v tomto smere odmietajú investovať do vývoja vývoja v oblasti antibiotík, ktoré sú pre medicínu tak potrebné. Príkladom vplyvu lekárskej komunity na firmy však bol návrh Americkej spoločnosti pre infekčné choroby Kongresu USA. Podstata týchto návrhov sa scvrkáva na schválenie nezávislej komisie pre prioritné antibiotiká (podobne ako Medzirezortná rada pre antibiotickú politiku, ktorá existovala v Rusku, na čele s akademikom Ruskej akadémie lekárskych vied S.M. Navashinom); vytvorenie nového typu obnovenia patentu pre iný liek, ak spoločnosť vyvinie nové antibiotikum a investuje zisky z licencovaného lieku do nového antibiotického projektu, poskytne daňové stimuly pre vývojárov inovátora antibiotík a vytvorí poistné záruky. V roku 2005 FDA predstavila koncepciu ďalšieho rozvoja moderného biomedicínskeho výskumu:

♦ vykonávanie základného výskumu (základný výskum), ktorý je zameraný na štúdium zákl

nové biologické procesy na pochopenie mechanizmov chorôb;

♦ rozvoj aplikovaného výskumu (translačný výskum), kde sa základné pojmy uplatňujú v klinickej praxi a pozornosť sa sústreďuje na špecifické ochorenia alebo terapeutické oblasti;

♦ stimulácia metodologického výskumu (výskum kritickej cesty) zameraný na optimalizáciu vzájomného hodnotenia prostredníctvom zavádzania nových metód hodnotenia (účinnosti, bezpečnosti, kvality) inovatívnych produktov.

Podľa FDA: metodologický výskum je naliehavo žiadaný, aby vyriešil problém zavádzania nových metód a konceptov hodnotenia inovatívnych produktov. V oblasti metodologického výskumu zaviesť:

♦ nové analytické metódy;

♦ normy (GLP, GCP, GMP atď.);

♦ metódy počítačového modelovania;

♦ biologické markery (náhradné parametre, biomarkery);

♦ parametre, ktoré sa majú hodnotiť v klinickom skúšaní (koncové body klinického skúšania);

♦ nové technológie (zobrazovacie technológie);

♦ Dočasné štandardy pre najnovšie technológie.

Načrtávajú sa spôsoby, ako znížiť náklady na inovatívny výskum, a to:

♦ zvýšiť percento úspešných produktov vo fáze CI a prijať rozhodnutia o zastavení vývoja v počiatočných fázach; znížiť náklady na výskum;

♦ zvýšiť rýchlosť regulátorov prostredníctvom dodatočných zdrojov a optimalizácie procesov;

♦ pre regulačné orgány, aby aktívne zaviedli nové metódy hodnotenia účinnosti a bezpečnosti nových produktov (podmienečné schválenie, zrýchlená cesta, prístup „jedinej kontrolovanej skúšky“, hodnotenie bezpečnosti poregistračnými štúdiami PMS, nové náhradné koncové body, použitie zo súcitu) .

Európska smernica uvádza, že nové regulačné požiadavky v krajinách EÚ na vykonávanie klinických skúšok mali vstúpiť do platnosti 1. mája 2004.

Implementácia európskej smernice 2001/20/ES do legislatívy krajín EÚ: k septembru 2004 prijalo príslušné zákony 17 krajín, čiastočne ich prijali 3 krajiny (Maďarsko, Lotyšsko, Estónsko) av 2 krajinách ( Holandsko, Litva) návrh zákona sa posudzuje v parlamentoch týchto krajín.

Čo je nové v európskej smernici? Všetky klinické skúšky (vrátane akademických skúšok a skúšok fázy 1) vyžadujú

rozhodnutia Etickej komisie a regulačného orgánu krajiny predpísaným spôsobom. Podanie žiadosti obom orgánom môže prebiehať súbežne. Pravidlá GCP (Good Clinical Practice) sa stali povinnými. To znamená, že dodržiavanie týchto pravidiel bude kontrolovať štát formou kontrol SRO. Nedodržanie pravidiel SSR má za následok administratívne a iné sankcie. Podľa smernice EÚ je teraz práca etických komisií (EK) regulovaná štátnym právom. Všetky EK majú 60-dňovú lehotu na posúdenie žiadosti o výskum. Prácu EK bude štát kontrolovať vo formulári

Inšpekcie GCP. V prípade multicentrických štúdií zákon umožňuje získať povolenie len od jednej EK. Požiadavky GMP (správna výrobná prax) sú povinné pre všetky typy výskumných produktov. Požiadavky SVP sú plne uplatniteľné na výrobu a dovoz skúšaného výrobku vrátane tretích krajín. Štátna kontrola sa vykonáva prostredníctvom inšpekcií SVP. Všetky krajiny EÚ sú povinné predložiť súhrnnú správu o podozreniach na neočakávané závažné nežiaduce reakcie (Suspected Unexpected Serious Adverse Reactions) príslušnému orgánu na konci každého roka.

V posledných rokoch sa na farmaceutický trh uvádza stále menej a menej inovatívnych liekov. Odborníci zaznamenávajú stagnáciu v inovatívnom farmaceutickom sektore v rokoch 2010-2011. Situáciu môže zhoršiť skutočnosť, že v rokoch 2012-2014. množstvo originálnych liekov stratí patentovú ochranu a monopolné postavenie, vstúpia do konkurencie s reprodukovanými produktmi – generikami a biosimilárnymi liekmi. Inovatívne spoločnosti zaoberajúce sa výskumom a vývojom originálnych liekov sú však pripravené reagovať na tieto procesy uvedením nových a vylepšených produktov a krátkodobo, pričom šance na to nie sú zlé: do konca roka 2013 budú lieky proti takmer 130 chorobám sa môže objaviť v arzenáli lekárov, vrátane vrátane proti rôznym formám rakoviny, kardiovaskulárnym a infekčným ochoreniam.

Prieskum Asociácie farmaceutického priemyslu bol venovaný perspektívam zavedenia nových liekov do lekárskej praxe. Zúčastnili sa ho farmaceutické výskumné a vývojové spoločnosti so sídlom v EÚ. Spoločnosti poskytli údaje o 442 projektoch, ktoré môžu byť ukončené v rokoch 2013-2014. registráciu nového lieku alebo novú oblasť použitia povoleného lieku, ak, samozrejme, zostávajúce štádiá vývoja budú úspešné. Spoločnosti plánujú priniesť tieto lieky tak na európsky trh, ako aj na farmaceutické trhy rozvojových krajín (hovoríme najmä o liekoch na liečbu tuberkulózy, malárie a tropických chorôb).

Väčšina z týchto projektov predstavuje inovatívny vývoj nových účinných látok. Štvrtou časťou je vývoj nových liekových foriem známych farmaceutických produktov, ktoré by mali zlepšiť znášanlivosť liečiv. Množstvo štúdií sa týka použitia známych liekov na nové indikácie a tu hovoríme predovšetkým o onkologických liekoch (obr. 1). V týchto projektoch sa skúma 324 účinných látok alebo kombinácií látok (počet projektov je väčší ako počet látok, pretože spoločnosti niekedy skúmajú tú istú látku vo viacerých projektoch pre rôzne indikácie), z ktorých je 228 nových, ktoré ešte nikdy neboli zahrnuté.registrované lieky (nové molekulárne entity, NME), väčšinou ide o chemické molekuly (obr. 2).

Väčšina projektov je v štádiu dokončovania (fáza III klinických skúšok), 366 z nich už dostalo a zverejnilo výsledky (zdroj: www.ClinicalTrials.gov, údaje k 8. máju 2011). Pre množstvo projektov už boli predložené EMA dokumentácie na registráciu lieku v krajinách EÚ, niektoré už dostali kladné rozhodnutie od FDA povoliť používanie lieku v klinickej praxi v USA.

Terapeutické smery

97 % vývoja je venovaných ťažkým a život ohrozujúcim ochoreniam (obr. 3) a len 3 % sa venujú relatívne ľahkým stavom, ako je inkontinencia moču, menopauzálne poruchy, erektilná dysfunkcia atď. Vo všeobecnosti to naznačuje priority inovatívnych farmaceutických spoločností, ktoré sústreďujú svoje úsilie na zlepšovanie metód liečby závažných ochorení a riadia sa potrebami verejného zdravotníctva.

Väčšina výskumných projektov sa teda týka onkológie (135 alebo 31 %). Vysvetľuje to nielen frekvencia a závažnosť ochorení, ale aj skutočnosť, že od konca 80. rokov dvadsiateho storočia. prebieha intenzívny výskum biochemických a genetických aspektov malígnych novotvarov. Tieto štúdie umožnili vyvinúť cielené lieky, najmä inhibítory hormonálnych signálov, ktoré stimulujú rast buniek, inhibítory angiogenézy alebo inhibítory kináz atď. Niektoré z nich sú už schválené na použitie v USA a EÚ, iné čakajú na rozhodnutia regulačných orgánov.

Súčasne pokračuje vývoj cytostatík, keďže v niektorých prípadoch možno dosiahnuť dobré výsledky kombináciou inhibítorov kináz a cytostatík.

Tretí smer vo vývoji onkologických liekov je založený na vplyve na imunitný systém. V množstve projektov, tzv. terapeutické vakcíny alebo „antigénne imunoterapie“, ktoré majú stimulovať imunitný systém pacienta k boju proti rakovinovým bunkám. Väčšina z týchto projektov vyvíja účinné látky proti rakovine pľúc (21 projektov), ​​rakovine prostaty (12 projektov), ​​rakovine prsníka (11 projektov) a čriev (8 projektov).
Najväčší počet klinických štúdií v onkológii je sponzorovaný spoločnosťami GlaxoSmithKline, Pfizer, Merck, Eli Lilly and Company, Bristol-Myers Squibb.

Ďalšou skupinou chorôb, ktoré spôsobujú vysokú úmrtnosť v priemyselných krajinách, sú kardiovaskulárne choroby ako infarkt myokardu a mozgová príhoda. V oblasti kardiológie je 59 projektov sponzorovaných takými veľkými spoločnosťami ako Sanofi-aventis, Abbott, Bristol-Myers Squibb, GlaxoSmithKline, Schering-Plough a ďalšie.

Tridsať projektov vyvíja lieky na prevenciu a rozpúšťanie krvných zrazenín. Dva vývojové trendy sú zamerané na prevenciu artériosklerózy zvýšením obsahu lipoproteínov s vysokou hustotou v krvi.

Vyvíjajú sa aj nové antihypertenzíva na kontrolu krvného tlaku u pacientov, ktorí slabo reagujú na dostupné antihypertenzíva. Ďalších 5 projektov vyvíja lieky na liečbu pľúcnej hypertenzie.

Najaktívnejšími sponzormi klinických skúšok liekov na liečbu cukrovky sú Merck, Eli Lilly and Company, Novo Nordisk, Pfizer, Bristol-Myers Squibb, Bayer HealthCare Diabetes Care, ich spoločný podiel na výskume cukrovky je viac ako 70 %. (pozri: www.ClinicalTrials.gov).
V oblasti diabetu 2. typu existuje 14 projektov, ktoré vyvíjajú nové hypoglykemické lieky. Štyri ďalšie projekty skúmajú lieky na prevenciu a liečbu následkov tohto ochorenia, ako je napríklad makulopatia. Diabetes 2. typu je na druhom mieste, pokiaľ ide o počet nových skúmaných liekov v analyzovanom súbore projektov, ktoré sa blížia k dokončeniu.

na liečbu cukrovky 1. typu sa vyvíjajú dva lieky. Ich pôsobenie je zamerané na prevenciu a spomalenie patologických procesov v pankrease.

57 projektov sa týka prevencie a liečby infekčných ochorení. Najväčší počet štúdií v tejto oblasti je sponzorovaný spoločnosťami Schering-Plough, Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals, Pfizer, Takeda Global Research, Novartis Pharmaceuticals. V rokoch 2013-2014 v arzenáli lekárov sa môže objaviť päť nových antibakteriálnych látok. Tri z nich sú namierené hlavne proti MRSA (meticilín-rezistentný Staphylococcus aureus). Prvá vakcína proti MRSA môže byť zaregistrovaná ešte skôr. Dva lieky sú určené na liečbu tuberkulózy, s nimi je nádej na skrátenie 6-mesačného priebehu liečby, ktorá je plná závažných nežiaducich reakcií.

8 projektov, ktoré boli takmer dokončené, bolo zameraných na liečbu infekcie HIV. Lieky v nich vyvinuté sú schopné nielen ničiť vírusy, ktoré sú odolné voči aktuálne používanej terapii, ale aj zmierniť vedľajšie účinky liečby.

Do roku 2013 sa predpokladá ukončenie 2 projektov a registrácie liekov, čo by malo rozšíriť možnosti liečby ťažkej systémovej mykózy.
Vyvíjajú sa aj 3 vakcíny na prevenciu tzv. „prasacia chrípka“, t.j. proti patogénu typu chrípka A/H1N1. Farmaceutické spoločnosti tiež skúmajú geneticky upravené vakcíny proti patogénom, ktoré museli dlho kapitulovať, predovšetkým proti meningokokom séroskupiny B a patogénom malárie. Vakcína proti malárii je určená špeciálne pre malé deti, ktoré sú na túto infekciu obzvlášť náchylné. Podľa výsledkov štúdií môže táto vakcína znížiť riziko život ochraňujúceho priebehu ochorenia na polovicu.

Klinické skúšky nového lieku na liečbu riečnej slepoty, ktorá je bežná v Afrike a Latinskej Amerike, spôsobená mikroskopickými larvami, sú v záverečnej fáze.

Choroby, pri ktorých je zápalový proces ťažko kontrolovateľný, zahŕňajú bronchiálnu astmu, reumatoidnú artritídu, roztrúsenú sklerózu, psoriázu, Crohnovu chorobu. Štúdie odhalili podobnosť zápalového procesu pri týchto ochoreniach na molekulárnej úrovni. Preto sa predpokladá, že liek účinný v jednom z nich môže byť použitý aj pri iných ochoreniach tejto skupiny. V tomto smere sa vyvíja 42 liekov, ktoré dokážu cielene potlačiť zápalový proces blokovaním interakcie imunitných buniek. 5 projektov vyvíja perorálne liekové formy na dlhodobú liečbu roztrúsenej sklerózy (v súčasnosti sa podávajú prostredníctvom pravidelných injekcií).

11 projektov je venovaných neurodegeneratívnym ochoreniam, ktoré sú v dôsledku demografických procesov čoraz bežnejšie. V 5 z nich sa skúmajú lieky proti Alzheimerovej chorobe vr. látky, ktoré môžu zabrániť tvorbe beta-amyloidných plakov.
Duševným chorobám sa venuje 25 projektov. Z toho 7 skúma lieky na liečbu depresie a 4 na liečbu schizofrénie.

Medzi najaktívnejších sponzorov tejto skupiny projektov patria Janssen-Cilag/Johnson & Johnson Pharmaceutical Research, Pfizer, Schering-Plough, Eli Lilly and Company.

43 liekov, čo predstavuje 10 % z celkového počtu takmer dokončených projektov, získalo štatút ojedinelých, keďže sa uznáva, že sú schopné významne prispieť k liečbe ojedinelých ochorení. Európskej agentúre EMA už bola podaná žiadosť o registráciu jedného z nich - lieku na liečbu syndrómu hypereozinofílie. Väčšina iných liekov na ojedinelé ochorenia je tiež určená na zriedkavé formy rakoviny.

Prevažná väčšina projektov zahŕňa pediatrické klinické skúšky, keďže regulačné požiadavky vyžadujú, aby sa takéto skúšky vykonávali v prípadoch, keď existuje dôvod domnievať sa, že sa tento liek používa u detí a dospievajúcich. Rozhodnutia o vykonaní pediatrických skúšok spolu s klinickými skúškami u dospelých prijíma Komisia pre pediatrické lieky Európskej agentúry EMA. V čase prieskumu Komisia schválila 155 pediatrických výskumných protokolov (PIP) s 200 nevybavenými žiadosťami. V európskych krajinách sa realizuje 137 projektov. Hlavnými sponzormi pediatrických klinických štúdií sú GlaxoSmithKline, Eli Lilly, Merck, Sanofi-aventis, Schering-Plough, Pfizer. Vyvíjajú sa aj lieky špeciálne pre deti, konkrétne 1 liek na liečbu záchvatovej bolesti („infantilnej“ koliky) a 2 lieky na liečbu neurotických porúch vyprázdňovania močového mechúra.
Približne 36 % projektov zahŕňa fragment farmakogenetických štúdií (v roku 2003 bol podiel týchto doplnkových štúdií na aktuálnych projektoch 13 %; v roku 2007 - 26 %).

Nové liekové formy známych liekov

105 projektov vyvíja galenické inovácie, výskumné spoločnosti plánujú uviesť tieto nové produkty na farmaceutický trh v roku 2013. Väčšina inovácií je zameraná nielen na zlepšenie bezpečnostného profilu liekov, ale aj na zlepšenie biologickej dostupnosti, ako aj zlepšenie compliance pacienta . Príkladom je nosový sprej na zmiernenie akútnych symptómov neurologickej poruchy, ako je Ekbomov syndróm (syndróm nepokojných nôh). Iné spoločnosti vyvíjajú inhalačné formy antibakteriálnych liekov, ktoré sa v súčasnosti používajú len injekčne. Podobná lieková forma sa vyvíja aj na liečbu cystickej fibrózy, zriedkavého dedičného ochorenia, ktoré postihuje aj pľúca pacientov. Jeden z projektov je venovaný štúdiu tabletovej formy lieku proti leukémii, ktorý sa v súčasnosti využíva len vo forme infúznej terapie a indikáciou je skleróza multiplex.

"Dnešný výskum je liek zajtrajška"

Tento prehľad analyzuje hlavné terapeutické oblasti inovatívnych projektov, ktoré sú tesne pred dokončením a umožňujú nám očakávať vstup na farmaceutický trh a zavedenie liekov do klinickej praxe už v rokoch 2013-2014. Treba však poznamenať, že toto nie je úplný zoznam projektov, keďže analýza bola založená na informáciách poskytnutých výrobnými spoločnosťami podľa vlastného výberu, ako aj na otvorených zdrojoch a databázach (http://www.clinicaltrials.gov/ct2 /search/advanced, https://www.clinicaltrialsregister.eu/, http://www.vfa.de/de/arzneimittel-forschung atď.). Rovnaké zdroje poukazujú na približovanie sa ďalšej „vlny“ výsledkov inovatívnych projektov vstupujúcich na farmaceutický trh v druhej polovici dekády, bližšie k roku 2020. Podľa oficiálneho registra agentúry EMA tak takmer 40 VaV spoločnosti so sídlom v EHS a Švajčiarsku, celkovo sponzorujú okolo 7000 výskumných projektov. Analýza súčasných štúdií v otvorených registroch naznačuje, že podiel biotechnologických a geneticky upravených liekov sa v blízkej budúcnosti zvýši. Medicína dostane nové terapeutické technológie, ktoré budú účinnejšie liečiť pacientov a predchádzať chorobám.

Aidar ISHMUKHAMETOV, doktor lekárskych vied, profesor
Výkresy - v aplikácii

V súčasnosti sa téma inovatívnych liekov stala v ruskej tlači veľmi aktuálnou. Zástupcovia ministerstiev a rezortov, novinári, odborníci z farmaceutických spoločností a významné osobnosti verejného života aktívne diskutujú, akým smerom sa bude vyvíjať lieková politika štátu, či sa bude klásť dôraz na používanie inovatívnych liekov (liekov), alebo bude (napr. sa v rozvojových krajinách) používajú široko reprodukované generické lieky. Vláda Ruskej federácie prijíma rôzne štátne programy. Najznámejším z nich je Pharma 2020. Podľa schválenej Stratégie rozvoja farmaceutického priemyslu na obdobie do roku 2020 sa plánuje prechod na inovatívny model rozvoja farmaceutického priemyslu, ktorý je uvedený pre r. účely projektu. Program je navrhnutý tak, aby stimuloval vývoj a výrobu inovatívnych liekov a podporoval vývoz ruských liekov, a to aj prostredníctvom vývoja dodatočných mechanizmov na financovanie pôvodného vývoja. Napriek cieľom a zámerom, zoznam hlavných aktivít zahŕňa stimuláciu vývoja a výroby analógov dovážaných generických a inovatívnych liekov. V súlade s pokynmi vlády Ruskej federácie stratégia obsahovala zoznam INN (medzinárodných nechránených názvov) liekov, ktoré sa nevyrábajú na území Ruskej federácie, ktorých výroba by mala byť zriadená v krajina.
Na otázku „Čo dávajú inovatívne lieky a technológie dnešnej spoločnosti?“ Profesor Yu.B. Belousovová v článku „Inovatívne lieky v reálnej klinickej praxi“ odpovedá: „Úmrtnosť v USA na 100 000 obyvateľov v roku 1920 a o 77 rokov neskôr: 15 pacientov zomrelo na zápal pľúc na 100 000 obyvateľov, dnes je úmrtnosť nižšia ako jedna.“ Môžeme s istotou povedať, že každý rok sa vďaka zavedeniu moderných antibakteriálnych liekov zachráni 37,5 tisíc životov. Obzvlášť demonštratívne údaje o liečbe tuberkulózy - počet úmrtí v roku 1920 na 100 tisíc ľudí bol 118, v roku 2000 bola úmrtnosť nižšia ako jedna na 100 tisíc ľudí. K výraznému zníženiu úmrtnosti prinieslo aj zavedenie vakcín proti záškrtu, osýpkam a čiernemu kašľu. Vo všeobecnosti sa dnes ročne zachráni 295 000 životov (tabuľka 1).
Aké sú ekonomické výhody zavádzania inovatívnych liekov?
Zavedenie moderných hypoglykemických liekov v Spojených štátoch prinieslo úspory a výhody ročne vo výške 1,2 až 1,6 miliardy dolárov. Použitie moderných onkologických liekov na liečbu akútnej leukémie prinieslo úsporu 1 miliardy dolárov predĺžením produktívneho veku týchto pacientov. Používanie moderných antipsychotík a antipsychotík - 148 miliárd dolárov ročne vrátane priamych a nepriamych nákladov (tabuľky 1, 2).

stôl 1. Efekt zavedenia inovatívnych prostriedkov pre spoločnosť.

Poznámka: + 7 na 100 000 obyvateľov.

tabuľka 2. Ekonomické prínosy zavedenia inovatívnych liekov.

Veľmi zaujímavé údaje poskytuje Johnson & Johnson (USA) - keď boli do praktickej zdravotnej starostlivosti zavedené inovatívne lieky na úrovni „First in Class“, došlo k pôsobivému poklesu úmrtnosti na rozšírené nosológie (obrázok 1.)

Obrázok 1. Pokles úmrtnosti na niektoré choroby v rokoch 1965-1996, % podľa kap.

Je zrejmé, že inovatívny liek má hodnotu tak pre jednotlivého pacienta, ako aj pre systém štátneho zdravotníctva.
Moderné priority priemyslu a zdravotníctva sú aktívne diskutované na rôznych fórach a kongresoch formou samostatných sympózií či stretnutí, avšak v novembri 2011 sa konalo podujatie venované výlučne tomuto problému – 2. medzinárodné fórum Adam Smith Institute “ Research and Development of Innovative Drugs in Russia" (Adam Smith Conferences" 2nd International Forum Innovative Drug Research and Development in Russia). Toto informačné podujatie umožnilo zhodnotiť vývojové trendy sektora inovatívnych liekov vo svete, objasniť pojem "inovatívneho lieku" a črty vývoja inovatívnych liekov v Rusku.
Podľa prognózy Frost & Sullivan sa očakáva, že trh s farmaceutickými biotechnológiami porastie o 7,2 % ročne počas 3-4 rokov a maximálny objem investícií pôjde do vedy o živote a biotechnológie (Lifescience & Biotecnology) v nasledujúcich 10 rokoch. V súčasnosti sa vyvíjajú a testujú lieky 3. generácie – lieky, ktoré fungujú na úrovni genómu a postgenomických technológií (obrázok 2). Nárast používania biotechnologických liekov koreluje s množstvom nenaplnených klinických potrieb – onkológia, diabetes mellitus a úspech terapie monoklonálnymi protilátkami vytvoril obrovský potenciál biotechnologického priemyslu.

Obrázok 2. Technologické trendy. Biotechnologický priemysel ako líder v technologickej evolúcii podľa rev.

Na pozadí prejaveného záujmu o biotechnológie a straty patentovej ochrany pre niektoré biotechnologické lieky (napríklad erytropoetíny) sú definície originálnych a generických liekov, ako aj regulačné požiadavky v týchto oblastiach, právne ustálené. Regulačné orgány v Európe a Spojených štátoch amerických určujú požiadavky na registráciu takzvaných „biosimilárnych“ – generických foriem inovatívnych biotechnologických liekov. V skutočnosti boli prirovnané k pôvodným molekulám prostredníctvom registračných požiadaviek. FDA (Food and Drug Administration, USA) pri vytváraní postupu registrácie lieku „biosimilárny“ vyžaduje, aby každý liek súvisiaci s „biosimilárnym“ bol predávaný pod svojou vlastnou značkou, a nie pod názvom aktívnej látky. látka. V Európskej únii sú požiadavky už sformované – vyžadujú sa predklinické a klinické štúdie, ktoré sú prvkami registrácie a kontroly v oblasti obehu biosimilárnych produktov a porovnávacie bioekvivalenčné štúdie nepotvrdzujú terapeutickú účinnosť lieku. Stále však neexistuje legislatívne ustálená definícia inovatívneho lieku. Tejto problematike venovali značnú pozornosť účastníci fóra „Výskum a vývoj inovatívnych liekov v Rusku“ (Adam Smith Conferences“ 2nd International Forum Innovative Drug Research and Development in Russia).
Profesor V.V. Omelyanovsky vo svojej správe uviedol definíciu inovácie, ktorú možno charakterizovať ako technologický pokrok vedúci k vytvoreniu nového produktu, znižovaniu nákladov na jeho produkty, alebo zvyšovaniu hodnoty (významnosti) existujúceho produktu.
V súčasnosti sa diskutuje o viacerých konceptoch inovácií v oblasti výroby liekov. Technologický koncept je spojený so zmenou technológie vývoja a výroby lieku, s vývojom nového systému podávania lieku. Komerčný koncept zahŕňa nový prístup k organizácii výroby lieku, jeho logistike a umiestneniu, čím sa zvyšuje komerčná atraktivita lieku. Ale pre zdravotníctvo je najrelevantnejší terapeutický koncept, ktorý je spojený so vznikom nového spôsobu liečby, zmenou taktiky zvládania ochorenia, poskytovaním pridaného terapeutického efektu, t.j. skutočným prínosom pre pacienta. Miera inovácie by mala byť ovplyvnená faktormi, ako je stupeň novosti lieku v porovnaní s existujúcou liekovou praxou, závažnosť vplyvu na dĺžku a kvalitu života pacienta, bezpečnostný profil atď. Zároveň je potrebné pripomenúť, že výsledky mnohých klinických štúdií odrážajú iba náhradné účinky, ktoré zahŕňajú výsledky laboratórnych štúdií a výsledky inštrumentálnych štúdií. Zatiaľ čo skutočnými koncovými bodmi sú úmrtnosť, prežitie, miera exacerbácií, miera komplikácií, miera hospitalizácie, vplyv na výkonnosť, zmena kvality života, zníženie invalidity. Práve posledné uvedené ukazovatele umožňujú posúdiť pridaný terapeutický účinok a urobiť inovatívny liek, pokiaľ ide o mechanizmus účinku alebo nový cieľ účinku, hodnotný z terapeutického hľadiska (obrázok 3).

Obrázok 3. Vzťah hodnoty a inovácie podľa rev.

Definícia inovatívneho lieku v Európskej únii znamená „... nová účinná látka alebo už známy farmakologický výrobok s novou indikáciou na jeho použitie...“. V oblasti farmakológie vynikajú inovatívne lieky „First in Class“ - ide o lieky registrované registráciou novej molekulárnej látky a obsahujúce novú účinnú látku patriacu do novej triedy alebo existujúcu účinnú látku registrovanú pre nové terapeutické indikácie. Rozlišujú sa aj lieky „Me Too“, ktoré sú originálne, ale vykazujú určitú zmenu v chemickej štruktúre, používajú sa podľa indikácií prvého lieku v triede (obrázok 4). Niekedy lieky "Ja tiež" poskytujú lepšie terapeutické možnosti v porovnaní s tými, ktoré sú už v triede. Avšak podľa Society of Drug Bulletins asi 85 % nových liekov schválených každý rok nemá terapeutickú výhodu oproti existujúcim.

Obrázok 4. Vzťah medzi drogami „First in Class“ a „Me Too“.

Je zrejmé, že vznik novej triedy liekov, t.j. pre začiatočníkov, liek „First in Class“ vedie k významným zmenám v liečbe chorôb, k vzostupu na novú kvalitatívnu úroveň v liečbe existujúcich patológií a spoločensky významným prínosom pre spoločnosť. Za príklad takýchto prevratných zmien v terapii možno považovať vynález antibiotík alebo objav prostaglandínov. Vedcom, ktorí urobili tieto „prelomové objavy“, bola udelená Nobelova cena za medicínu.
Aký je však potenciál ruskej vedy v oblasti vytvárania inovatívnych liekov?
A. Gabibov, Ústav bioorganickej chémie, RAS, vo svojej správe „Potenciál ruskej vedy: Možné zdroje technologických prelomov“, načrtol niekoľko spôsobov: vytvorenie katalytických vakcín na báze protilátok, prístupy k tvorbe predĺžených liečiv, cielené eliminácia autoreaktívnych lymfocytov pri autoimunitných poruchách, ako aj rakovinových buniek s malígnou transformáciou, zmena charakteru prezentácie antigénov pri autoimunitných poruchách. A. Gabibov tiež ukázal príklady molekúl, ktoré sú v pomerne skorých štádiách štúdie - v predklinických štúdiách. Následné správy účastníkov fóra sa týkali aj vývoja, ktorý buď práve prechádza registráciou do klinických skúšok, alebo je v 1. fáze. Na tomto pozadí vyniká liek Virexxa® od Pharmsintez (Rusko). Posledne menovaný je inovatívny liek. Ale v situácii s Pharmsynthez je potrebné poznamenať jeden detail - liek Virexxa® získal v USA štatút lieku na ojedinelé ochorenia a teraz prechádza 2. fázou klinických skúšok.
Na záver by som rád poznamenal, že v Ruskej federácii iniciatíva na financovanie farmaceutického priemyslu neprichádza len od vládnych agentúr, ale aj od súkromného kapitálu. Príkladom je prítomnosť Katedry inovácií a špičkových technológií ako súčasť Vnesheconombank, ktorá má Katedru zdravotníckych zariadení a liečiv.

LITERATÚRA:

1. Dorokhova I. Innovation in Health: Industry Risks & Opportunities. Na konferenciách Adama Smitha“ 2. medzinárodné fórum pre výskum a vývoj inovatívnych liekov v Rusku, 21. – 22. nov. Moskva; 2011.
2. Adam Smith Conferences" 2. medzinárodné fórum pre výskum a vývoj inovatívnych liekov v Rusku. www.adamsmithconferences.com .
3. Shepherd B. Frost & Sullivan CEE, Rusko a SNŠ. Na konferenciách Adama Smitha“ 2. medzinárodné fórum pre výskum a vývoj inovatívnych liekov v Rusku, 21. – 22. nov. Moskva; 2011.
4. Belozertseva N. Legislatívna regulácia biosimilárnych látok: súčasné medzery a budúce potreby. Na konferenciách Adama Smitha“ 2. medzinárodné fórum pre výskum a vývoj inovatívnych liekov v Rusku, 21. – 22. nov. Moskva; 2011.
5. Omelianovský V.V. Hodnotenie inovácie. Ideálny model cyklu výskumu a vývoja inovatívnych liekov v Rusku. Na konferenciách Adama Smitha“ 2. medzinárodné fórum pre výskum a vývoj inovatívnych liekov v Rusku, 21. – 22. nov. Moskva; 2011.
6. Omelianovsky V.V., Sura M.V., Sveshnikova N.D. nové liečivá. Ako sa hodnotí inovatívna schopnosť? Lekárske technológie 2011; 13:22-6.
7. Kolbin A.S. Čo čakáme od inovatívneho lieku? Pohľad z klinickej farmakológie. Na konferenciách Adama Smitha“ 2. medzinárodné fórum pre výskum a vývoj inovatívnych liekov v Rusku, Moskva, 21.-22.11.2011.
8. Bouchardová R.A . Kvalifikované duševné vlastníctvo II: Nový inovačný index pre farmaceutické produkty. Univerzita v Manitobe. Tlač, 2012.
9. Gabibov A. Ruský vedecký potenciál: možné problémy technického prelomu. Na konferenciách Adama Smitha“ 2. medzinárodné fórum pre výskum a vývoj inovatívnych liekov v Rusku, Moskva, 21.-22.11.2011.
10. Genkin D.D. Pharmsynthez. Prehľad potrubia. Na konferenciách Adama Smitha“ 2. medzinárodné fórum pre výskum a vývoj inovatívnych liekov v Rusku, Moskva, 21.-22.11.2011.
11. Fedorenko M.R. Investujte financovanie projektov v oblasti medicínskych zariadení, farmácie a biotechnológií. Na konferenciách Adama Smitha“ 2. medzinárodné fórum pre výskum a vývoj inovatívnych liekov v Rusku, Moskva, 21.-22.11.2011.

Tieto informácie sú určené pre zdravotníckych a farmaceutických odborníkov. Pacienti by tieto informácie nemali používať ako lekárske rady alebo odporúčania.

Inovatívne lieky – štandard s preukázanou účinnosťou a bezpečnosťou

N.N. Bezyuk, PhD.
Katedra fakultnej terapie č. 1 Národnej lekárskej univerzity. A.A. Bogomolets, Kyjev

Ak sa pozriete do akéhokoľvek lekárskeho časopisu, okamžite vás zaskočí množstvo reklám na rôzne lieky (PM) a články, v ktorých lekári odporúčajú používať tieto lieky v každodennej praxi. Reklama na rôzne drogy zameraná na zvýšenie užívania drog je plná televízií a periodík. V tejto súvislosti vyvstáva otázka: čím viac liekov sa používa, tým lepšie?

Ale lepšie – pre koho a do akej miery je to osvedčené? Reklama mnohých liekov vychádza z presvedčenia, že ak sa liek predpisuje podľa zamýšľaného mechanizmu účinku a súčasného chápania patofyziológie ochorenia, stačí to na preukázanie jeho účinnosti. Sú to však len teoretické predpoklady, ktoré si vyžadujú potvrdenie v praxi. V súvislosti s trendom zvyšovania počtu liekov na farmaceutickom trhu vystupujú do popredia ich zaručené kvality - overená účinnosť a bezpečnosť, ktorou inovatívny liek v prvom rade disponuje.

Čo je to inovatívny liek?

Inovatívny, čiže originálny liek (značka) je nová účinná látka alebo už známy farmakologický prípravok s novou indikáciou na jeho použitie (EMEA, Európska agentúra pre hodnotenie liečiv). Food and Drug Administration (FDA, USA) klasifikuje inovatívny liek v dvoch dimenziách: nová účinná látka (chemická látka), ktorá sa predtým nepoužívala, alebo známa účinná látka, ktorá sa používa v inej dávke alebo sa inak dostáva do tela .

Posledne menované sa nazývajú modifikované lieky. Vezmite si napríklad liek Arifon retard. Jeho účinná látka je na farmaceutickom trhu známa pod originálnym názvom Arifon retard (vyrába spoločnosť Servier). Skutočne sa etabloval ako účinný antihypertenzívny liek a je všeobecne známy lekárom. Aký je rozdiel medzi inovatívnym liekom Arifon retard? Znížila dávku a zmenila liekovú formu. Vďaka hydrofilnej matrici sa účinná látka postupne dostáva do plazmy, čím zabezpečuje koncentráciu účinnej látky v krvi, čo umožňuje stabilne kontrolovať krvný tlak a vyhnúť sa zbytočným výkyvom. Liek výrazne znižuje frekvenciu vedľajších účinkov závislých od dávky (napríklad 62 % riziko hypokaliémie) pri zachovaní vysokej antihypertenznej účinnosti.

Hodnota inovatívnych liekov

V minulom storočí pokroky vo vedeckom výskume vo farmaceutickom priemysle viedli k vývoju nových a zlepšeniu mnohých existujúcich liekov. Môžeme povedať, že úspech medicíny úzko súvisí s vývojom inovatívnych liekov. Ich zavedenie do lekárskej praxe zvyšuje efektivitu liečby čoraz väčšieho počtu ochorení, ktoré boli považované za nevyliečiteľné, a k odmietaniu používania menej účinných a zastaraných metód liečby. Osobitný význam originálnych liekov spočíva v tom, že ich zavedenie do praktickej medicíny skracuje dobu práceneschopnosti, umožňuje pacientom rýchly návrat k aktívnemu, dlhému a zdravému životnému štýlu a v mnohých prípadoch im dáva šancu na prežitie.

Inovatívne lieky skutočne spôsobili revolúciu v liečbe chorôb. Takže v 70-90 rokoch minulého storočia boli prvýkrát uvedené na trh také skupiny kardiovaskulárnych liekov, ako sú ACE inhibítory, antagonisty vápnika, statíny, trombolytiká a iné. V každej z tried sa neustále objavujú účinnejšie, bezpečnejšie a pohodlnejšie lieky (dlhodobo pôsobiace formy perorálnych liekov a bolusové intravenózne lieky).

To viedlo k dramatickým zmenám v liečbe arteriálnej hypertenzie, ischemickej choroby srdca a cerebrovaskulárnych chorôb, ktoré sú hlavnými príčinami smrti. Odborníci sa domnievajú, že 45% zníženie úmrtnosti pacientov v rokoch 1970-2000 bolo spôsobené používaním inovatívnych liekov. V dôsledku toho sa priemerná dĺžka života v Európe zvýšila z 55 rokov v roku 1900 na dnešných 80 rokov, teda o 25 rokov. Vďaka inovatívnym liekom sa za posledných 30 rokov priemerný čas pobytu pacientov v nemocniciach v Európe skrátil 2,2-krát (z 24 na 11 dní), v USA - 2,1-krát (z 15 na 7 dní).

Viac ako 700 nových liekov všetkých terapeutických skupín je v súčasnosti v štádiu klinických skúšok, vrátane 130 na liečbu AIDS, viac ako 120 na KVO, 30 na artritídu, 25 na osteoporózu, 20 na cukrovku, depresiu, astmu, Alzheimerovu chorobu , schizofrénia, 10 - Parkinsonova choroba, epilepsia a roztrúsená skleróza, viac ako 300 - na liečbu nádorov.

Životný cyklus inovatívneho lieku

Pokrok vo vytváraní inovatívnych liekov vždy držal krok s najnovšími technológiami v oblasti anorganickej a organickej chémie, biotechnológie a genetického inžinierstva. História inovatívneho lieku začína hľadaním molekuly vo výskumnom oddelení veľkej farmaceutickej spoločnosti za účasti špičkových odborníkov a moderného vybavenia. Len jedna z 5 000 až 10 000 molekúl sa nakoniec dostane na farmaceutický trh ako kompletný liek. Spôsob získania molekuly je patentovaný na 15-20 rokov, ale prítomnosť patentu ešte nie je zárukou, že sa liek dostane na trh. Predchádzajú tomu rozsiahle predklinické štúdie, ktoré spĺňajú moderné požiadavky Správnej laboratórnej praxe (GLP) s cieľom stanoviť toxicitu, teratogenitu, mutagenitu a farmakodynamické parametre. Výroba látky musí spĺňať požiadavky správnej výrobnej praxe (GMP).

Potom nasledujú tri fázy klinických skúšok, ktoré prebiehajú v súlade s modernými požiadavkami Správnej klinickej praxe (GCP): I. fáza - na 20-80 zdravých dobrovoľníkoch; II - na 200-600 pacientoch s ochorením, pre ktoré je liek určený; III - veľká randomizovaná kontrolovaná placebová alebo porovnávacia štúdia na 2-10 tisícoch alebo viacerých pacientoch, ktorej účelom je zistiť účinnosť a bezpečnosť nového lieku. To všetko je v súlade s modernými princípmi medicíny založenej na dôkazoch. A až potom sa liek zaregistruje, originálny liek (značka) sa uvoľní na trh s garantovanou kvalitou, účinnosťou a bezpečnosťou. To všetko sa odráža v cene inovatívneho lieku (schémy).

Po uvedení lieku na trh pokračujú klinické štúdie po uvedení lieku na trh spresňovaním a dopĺňaním vlastností lieku (klinické štúdie fázy IV). Vývojová spoločnosť neustále sleduje kvalitu lieku, sleduje a zaznamenáva všetky problémy a vedľajšie účinky, ktoré pri jeho užívaní vznikajú. Výrobca alebo držiteľ rozhodnutia o registrácii je zodpovedný za kvalitu liekov na celom svete.
Dôvody na zastavenie prác na inovatívnom lieku môžu byť: toxicita (v 30 % prípadov), nedostatočná klinická účinnosť (27 %), neprijateľný bezpečnostný profil (13 %), preferencia iných liekov (9 %), nedostatok investícií (5 %) a iné (16 %).

Investície do výskumu a vývoja

Cesta od objavenia molekuly v chemickom laboratóriu až po objavenie sa lieku v sieti lekární trvá od 7 do 12 rokov. Ide o zložitý proces, ktorý si vyžaduje veľké kapitálové investície. Od roku 1996 do roku 2001 sa teda investície do vývoja nových liekov zvýšili z 12 na 124 miliárd dolárov a počet liekov schválených FDA sa znížil z 55 na 22. klinických skúšok na určenie účinnosti a bezpečnosti nového lieku.
V dôsledku toho sa náklady na vývoj liekov zvýšili zo 190 miliónov dolárov v roku 1991 na 800 miliónov dolárov v roku 2001. Práve z finančných dôvodov sa počet inovatívnych liekov za posledných 10 rokov v Európe znížil 2-krát a v USA sa zvýšil 2,5-krát.

Vo svete sa ročne vyrába 20 až 30 inovatívnych liekov. Veľké farmaceutické firmy investujú až 5 miliárd dolárov ročne do vývoja inovatívnych liekov. Len veľmi málo farmaceutických spoločností na svete je schopných vyrábať takéto lieky. Za posledných 20 rokov otvorilo 10-15 firiem a ponúklo pacientom 90% všetkých nových liekov, ostatné firmy kopírujú svoje produkty po vypršaní patentu.

Na vývoj nového lieku ide až 800 miliónov dolárov a čas od vývoja lieku po jeho vstup na trh je 12-15 rokov. Návratnosť prostriedkov investovaných do vývoja lieku teda zostáva od 8 do 12 rokov platnosti patentu, čo zabezpečuje monopol vývojára na inovatívny liek. To je zahrnuté v nákladoch na inovatívny liek, ktorého cena je zvyčajne niekoľkonásobne vyššia ako cena generického lieku. Tento pokrok nie je možný bez veľkých investícií, pretože spoločnosť potrebuje získať späť náklady na vývoj a uvedenie lieku na trh a investovať ich do vývoja nového lieku.

Inovatívne lieky a náklady na liečbu

Vzhľadom na vyššie ceny originálneho lieku je postoj pacientov aj lekárov k nim často neprimerane negatívny. Vo väčšine prípadov si pacienti vyberajú liek podľa zásady: čím lacnejšie, tým lepšie.

Mali by sa vziať do úvahy aspoň dva body. Po prvé, nárast nákladov na liečbu nie je spôsobený najmä rastúcimi cenami inovatívnych liekov, ale neustále sa zvyšujúcim počtom užívaných liekov, často nepotrebných alebo neúčinných. Druhým je, že inovatívne lieky šetria pacientovi peniaze a rozpočet znížením počtu návštev u lekára, frekvencie hospitalizácie, dĺžky hospitalizácie, dočasnej invalidity, invalidity a úmrtnosti, prispievajú k zachovaniu pracovnej schopnosti a predĺženiu zo života.

Je známe, že ústavná starostlivosť si vyžaduje oveľa vyššie náklady ako ambulantná. Národný úrad pre ekonomický výskum (NBER), ktorý analyzoval údaje za roky 1980-1991, dospel k záveru, že 1 dolár vynaložený na lieky znížil náklady na hospitalizáciu o 3,65 dolára v prípade ambulantnej starostlivosti - o 1,54 dolára, čím sa ušetrili 2,11 dolára.

Kto by sa mal zaujímať o inovatívne lieky? Samozrejme, pacienti so život ohrozujúcimi chorobami, keďže tieto lieky preukázateľne zvyšujú šance na predĺženie života, a to aj s prihliadnutím na možné vedľajšie účinky a ich vysokú cenu. Iná vec je, keď ide o liečbu život ohrozujúcej choroby. V tejto situácii by sa v prvom rade mali brať do úvahy náklady na lieky. Vo vyspelých krajinách väčšinu peňazí vynaložených na liečbu znášajú poisťovne.

Postmarketingová štúdia lieku

Bezpečnosť je najdôležitejšou požiadavkou na lieky. Len v Spojených štátoch sú každoročne hospitalizované až 2 milióny ľudí kvôli nežiaducim reakciám na lieky, pričom 100 000 úmrtí. Úmrtie na závažné vedľajšie účinky drog je štvrtou najčastejšou príčinou smrti v populácii. Až 5 % všetkých prijatí pacientov do nemocníc v USA a Európe súvisí s vedľajšími účinkami liekov.

Klinické skúšky inovatívneho lieku, na ktorých sa zúčastňuje niekoľko tisíc ľudí, umožňujú získať spoľahlivé údaje o klinickej účinnosti a bezpečnosti liekov. Avšak aj v týchto rozsiahlych štúdiách je ťažké identifikovať zriedkavé vedľajšie účinky (1 z 10 000 alebo viac receptov), ​​ktoré môžu predstavovať hrozbu pre zdravie a život pacienta. Preto po vstupe lieku na trh, keď ho začnú užívať milióny pacientov, sa môže zvýšiť počet závažných vedľajších účinkov, vrátane tých, ktoré vedú k smrti.

Moderné hodnotenie inovatívnych liekov je založené na princípe väčšieho rizika s väčšou hodnotou, inými slovami, nový liek možno zaregistrovať aj vtedy, ak existuje riziko vedľajších účinkov v prípade, že má výrazné výhody oproti známym liekom v účinnosť liečby závažnej patológie. V tomto ohľade sa výrazne zvyšuje úloha IV fázy klinického skúšania, postmarketingovej štúdie lieku. Týka sa to predovšetkým systému zberu informácií o nežiaducich účinkoch, ich vyhodnocovania a výsledkov postmarketingových štúdií.

Nové požiadavky Európskeho spoločenstva na povoľovanie liekov

Nové požiadavky EMEA (2004) poskytujú silnú ochranu originálom pred predčasnou konkurenciou zo strany generických výrobcov. Predtým dostali vývojári novej molekuly patentovú ochranu až na 20 rokov, počas ktorých bol úplne vylúčený vznik generík. V niektorých prípadoch však môže vývoj novej liekovej formy trvať aj viac ako 15 rokov a investícia za 5 rokov obehu nového lieku na trhu, investovaná do jeho vývoja, sa pravdepodobne nevráti. Nové predpisy stanovujú, že výhradný obeh originálneho lieku na trhu je 10 rokov bez ohľadu na to, ako dlho trval jeho vývoj, pričom počas tohto obdobia nie sú povolené generiká na trh. Očakáva sa, že počas tejto doby bude mať spoločnosť čas vrátiť investované prostriedky a pokračovať v inovačných aktivitách. V opačnom prípade sa pokrok vo vytváraní nových účinných liekov spomalí.

Generiká

Po skončení platnosti licencie na inovatívny liek prichádza na trh veľké množstvo generík – kópií inovatívnych liekov. Keďže neprechádzajú klinickými skúškami, odborníci z EMEA a FDA venujú veľkú pozornosť preukázaniu zhody generického lieku s inovatívnym.
Požiadavky na kvalitu a bezpečnosť generík v Európskom spoločenstve sú veľmi prísne. Aby bolo možné generikum uvádzať na trh ako produkt so zaručenou kvalitou, účinnosťou a bezpečnosťou, je potrebné poskytnúť:

• úplné zloženie liečiva (aktívna pomocná látka, komplexotvorné činidlá atď.);
• opis výrobných a kontrolných metód používaných výrobcom;
• výsledky farmakologických testov účinnej látky a konečného produktu;
• výrobná licencia a certifikát GMP;
• informácie o bioekvivalencii s originálnym liekom – bez výrazných rozdielov v rýchlosti a miere absorpcie v ľudskom organizme (European Generic Medicines Association – EGA).

Okrem toho nie je povolené nahradiť štúdiu bioekvivalencie jednoduchou štúdiou na pacientoch. Navyše, použitie akýchkoľvek údajov z predklinických a klinických štúdií originálneho lieku pri popise vlastností generického lieku sa považuje za porušenie etiky a je v rozpore s medzinárodnými dohovormi. Registrácia generického lieku trvá jeden až tri roky, potom sa objaví na trhu. Vzhľadom na to, že generiká neprechádzajú klinickým skúšaním, ich cena by mala byť o 20 – 80 % nižšia ako u originálnych liekov.

Inovatívny liek je teda štandardným liekom s preukázanou účinnosťou a bezpečnosťou. Aby ste mohli využiť ekonomické výhody generík, musíte si byť istí, že sú rovnako účinné, bioekvivalentné a bezpečné ako originálne lieky.

Literatúra

1. Maltsev V.I., Efimtseva T.K., Belousov Yu.B., Kovalenko V.N. (ed.) Klinické skúšanie liekov. - Kyjev, 2002. - 352 s. MORION.
2. DiMasi J., Hansen R., Grabovski H. Cena inovácie: nové odhady nákladov na vývoj liekov. J. Health Econ. 2003, 22, 151-85.
3. Lloyd I. R @ D revolúcia zostáva nepolapiteľná. Časopis SCRIP, február 2004, 52-3.
4. Fontanarosa P., Renni D., DeAngelis D. Postmarketingový dohľad – nedostatok ostražitosti, nedostatok dôvery. JAMA., 2004, 292, 2647-50.
5. Achikkadilis B., Antonakis N. Dynamika ekonomických inovácií. Politika výskumu 2001, 30, 535-88.

Pomôžte ušetriť peniaze. A dokonca ich zvýšiť. Paradox? Nie Dokázal to jeden z popredných svetových odborníkov v oblasti farmakoekonomiky Frank R. Lichtenberg.

Vedec so súhlasom ruského ministerstva zdravotníctva začal v našej krajine rozsiahlu štúdiu. Jej výsledky predstaví v lete na medzinárodnom ekonomickom fóre v Petrohrade.

Pán Frank, už viac ako 20 rokov študujete, ako používanie najnovších technológií ovplyvňuje dynamiku strednej dĺžky života v krajine, úroveň chorobnosti a invalidity. Aké sú nesporné závery?

Pokrok je tam, kde je najväčší počet nových.

V jednej štúdii sme sa pozreli na údaje z 30 rozvojových a rozvinutých krajín a zistili sme, že krajiny s najvyššou úrovňou farmaceutických inovácií mali najvyššiu mieru predlžovania priemernej dĺžky života. Teraz sa chystáme vykonať podobnú štúdiu v Rusku.

Záver je skutočne nepopierateľný. Inovatívne lieky sú však drahé. Nie každý rozpočet ich potiahne.

Zistili sme teda, že inovácie vedú k znižovaniu nákladov znížením úrovne invalidity obyvateľstva a nákladov na lekárske služby.

To viac ako kompenzuje vysoké náklady na inovatívne lieky. Ak je obyvateľstvo zdravé, počet dní práceneschopnosti klesá a počet produktívnych pracovných dní stúpa. To je dôležité!

Rád by som to „cítil“ v ​​číslach.

Poďme v číslach. Stredná dĺžka života v krajinách, kde sa vo veľkej miere používajú inovatívne lieky, sa medzi rokmi 2000 a 2009 zvýšila približne o 1,7 roka.

Vďaka vytvoreniu a uvoľneniu inovatívnych onkologických liekov od roku 1998 do roku 2008 sa v Mexiku zachránilo viac ako 100 tisíc ľudských rokov. Inými slovami, viac ako 100 000 Mexičanov mohlo žiť ďalší rok vďaka novým liekom.

Každý milión dolárov vynaložený na vývoj nového lieku ušetrí dva milióny dolárov vynaložených na hospitalizáciu. Plus milión dolárov, čo sa rovná strate práce v človekohodinách.

To znamená, že zamestnávatelia, ktorí poskytujú zamestnancom modernejšiu terapiu, znižujú počet pracovných hodín, ktoré človek strávi na práceneschopnosti. Ale hlavný prínos pochádza zo skutočnosti, že úroveň hospitalizácie je znížená.

Ak hovoríme o liečbe seniorov a seniorov, tak existujú ukazovatele, podľa ktorých zavedenie novej terapie ovplyvňuje zníženie nákladov na personál nemocnice, ako aj na sociálnych pracovníkov na domácu starostlivosť o pacientov.

Vo svojich spisoch hovoríte, že pri liečbe pacientov sa treba zamerať na uzdravenie. Je možné aj niečo iné?

V krajinách s hodnotovým modelom zdravotnej starostlivosti platí štát za výsledky liečby pacienta, a nie za poskytované lekárske služby.

Tento model je najefektívnejší, podporuje prijímanie nových medicínskych technológií. A aplikuje sa aj na služby lekárov a nemocníc. Niektoré poisťovne napríklad nepreplácajú za ošetrenie plné, ale fixné sumy a potom ich variujú v závislosti od stupňa uzdravenia pacienta, jeho zdravotného stavu po hospitalizácii.

Myslím si, že každý by sa mal snažiť o hodnotovo orientovaný systém zdravotníctva. Chápem, že tomu sa teraz v plánoch ruskej vlády venuje veľká pozornosť. Teraz štát uzatvára zmluvy s výrobcami, ktorých lieky nie sú vždy najlepšie na trhu, možno je to spôsobené ich nižšími nákladmi.

A ako je na tom Rusko v porovnaní s inými krajinami z hľadiska dostupnosti inovatívnych liekov?

Existujú dve kritériá dostupnosti. Prvým je počet registrovaných liekov. Napríklad v rokoch 2000 až 2010 bolo na celom svete uvedených na trh približne 222 nových liekov. Do roku 2011 bola v Rusku dostupná len polovica tohto počtu inovatívnych liekov.

Jedným z dôvodov je, že neboli prezentované na trhu, teda neboli zaregistrované. Ale viete, nie som si istý, či sú klinické skúšky v Rusku potrebné na registráciu liekov, ktoré získali celosvetové uznanie.

Bohužiaľ, moje údaje sú už šesť rokov staré, takže teraz aktualizujem informácie a pochopím, čo sa vo vašej krajine zmenilo.

Druhým parametrom je, ako dlho sú lieky používané v Rusku alebo iných krajinách uvedené do praxe. Podľa údajov z roku 2009 bolo percento receptov na lieky vydané po roku 1990 17 percent v Holandsku, 14 percent v Spojených štátoch a jedno percento v Rusku.

Bohužiaľ, prístup Rusov k najnovším tabletkám je veľmi obmedzený. V tomto ukazovateli je však, samozrejme, priestor na zlepšenie. Chcel by som ich zvážiť ako súčasť štúdia v Rusku.

A aké sú možnosti?

Podľa mňa zjednodušenie postupov pri patentovaní, registrácii, udeľovaní licencií na výrobu. Ďalšou cestou je rozšírenie zoznamu inovatívnych liekov, ktoré pacienti dostávajú bezplatne v rámci povinného zdravotného poistenia, prípadne s cenovými preferenciami.

V Rusku existuje zoznam liekov, ktorých ceny musia byť obsiahnuté. Majú to aj iné krajiny?

V rôznych krajinách to robia rôzne orgány, pričom posudzujú, či je liek spôsobilý na zaradenie do zoznamu. Takýmito rozhodnutiami môžu úrady odradiť spoločnosti od uvádzania nových liekov na trh. Musíme však hľadať nové prístupy.

Ale je jasné, že nákupy najnovších liekov sú spojené s pochybnosťami o ich užitočnosti.

Áno, nie všetko nové musí byť nevyhnutne lepšie. Platby dodávateľom by preto mali vychádzať z výsledkov žiadosti. A s firmami, ktoré ponúkajú nové lieky, je potrebné uzavrieť zmluvu o rozdelení rizika (ide o zmluvu o rozdelení rizika, kedy štát nakupuje lieky s podmienkou: ak liečba nepomôže, biznis vráti peniaze, alebo budú peniaze prevedené po úspešnej liečbe. - cca ed.).

Lekári sa často sťažujú, že pre nemocnice a polikliniky sa kupujú lieky, ktoré nie sú potrebné, ale za ktoré lobujú isté firmy. Je farmakologická lobby relevantná? Potrebujete s ním bojovať?

V Spojených štátoch boli prijaté všetky opatrenia, vrátane tých kriminálnych, aby sa obmedzil marketing, propagácia liekov, liekov prostredníctvom konkrétnych zdravotníckych zariadení a ešte viac lekárov.

To je cieľom zákona o zverejňovaní povinných finančných vzťahov medzi farmaceutickými spoločnosťami a praktickými lekármi.

Po prvé, spoločnosti sú povinné zverejňovať údaje o svojich marketingových aktivitách. Ak napríklad platia lekárom, aby hovorili o drogách, prednášali a toto sa zverejňuje, tak je to vo verejnej sfére. Toto je jeden spôsob.

Liečebné ústavy či nemocnice, nemocnice dokonca takéto aktivity farmaceutických firiem zakazujú, zakazujú ich zástupcom prísť na miesto pôsobenia lekárov a povedať im o niektorých liekoch.

Aký je na to dôvod, čo sa dokonca dostalo do legislatívnej roviny?

Existuje názor, že skryté finančné vzťahy medzi farmaceutickými spoločnosťami a lekármi môžu podnietiť lekára k predpisovaniu liekov, ktoré nemusia byť pre pacienta najlepšie. Toto sa neobmedzuje len na liečivá. Napríklad, ak je lekár nejako finančne zapojený do nejakého rádiologického projektu, potom sa môže ukázať, že posiela pacientov na röntgen častejšie, ako potrebuje.

Skôr aj iné veci sú oveľa viac počuť. Ak napríklad lekár nenaordinuje nejakú dostatočnú alebo správnu liečbu a pacient tým trpí, jeho zdravotný stav sa zhoršuje, tak v tomto prípade môže dôjsť k stíhaniu lekára za nesprávnu liečbu.

A kto to určuje? Samotný pacient?

Pacient so svojím právnikom ide na súd a ten už rozhodol.

Pán Frank, bude v budúcnosti na svete magická pilulka, ktorú ste si vzali a všetko zmizlo?

Myslím, že to nie je možné. Napríklad onkológia nie je jedna choroba, ale tisíce. A tak je potrebné vymyslieť veľa rôznych liekov.

Odborníci sa však obávajú, že existuje stále menej a menej prelomových liekov, ktoré obracajú svet hore nohami, ako kedysi aspirín a penicilín.

nesúhlasím. Počet nových liekov neustále pribúda, tempo sa zvyšuje. Napríklad v USA sa v rokoch 1975 až 1985 objavilo iba 8 nových liekov proti rakovine. A od roku 2005 do roku 2015 - 66.

Onkológia nie je výnimkou, stále existujú ochorenia, pri ktorých neustále vznikajú prelomové technológie, výrazne zvýšili prežívanie pacientov s niektorými typmi leukémie, mnohobunkovým melanómom.

V 90. rokoch štáty aktívne investovali do vývoja nových liekov. Teraz štátne investície klesajú v dôsledku zmien ekonomickej situácie vo svete. Súkromné ​​investície však rastú. Nie je to zlé. Verejné investície majú tendenciu rozšíriť sa na najzákladnejší výskum v širokom meradle, zatiaľ čo súkromné ​​investície na ňom stavajú a poskytujú špecializovanejšie riešenia.

Zaujímalo by ma, či vývoj nových antibiotík zaujíma súkromný biznis? Do akých oblastí investujú svetoví farmaceutickí giganti?

V tých, kde je najväčší počet pacientov, najväčší dopyt. Onkológia, hepatitída C, HIV, kardiológia, lieky na zníženie telesného tuku a stres na srdce. Spoločnosti majú záujem predovšetkým o návratnosť svojich investícií.

Veľa generík a nedostatok originálnych liekov na trhu – je to zlé?

Bohužiaľ, generiká, ktoré sa dnes vyrábajú v Rusku na základe pôvodných licencií na lieky, majú 40-50 rokov.

Čo sú to za drogy?

aspirín. Niektoré druhy antibiotík, protirakovinové lieky. Napriek tomu, že existujú staré a dlhé desaťročia preverené lieky, pacienti sa stále budú snažiť dostať k novším, modernejším. Majú oveľa efektívnejšie výsledky, zlepšujú kvalitu života.

Aká nebezpečná je v prípade vyššej moci – epidémie, kataklizmy, svetové vojenské konflikty – závislosť národných trhov s drogami od zahraničných spoločností?

Áno, aj takéto riziká sú – dodávky liekov môžu byť nečakane prerušené. Ale mimochodom, väčšina drog spotrebovaných v USA sa tiež dováža. A ťažko povedať, aká časť drog musí byť vyrobená v krajine. Môže to súvisieť napríklad s vyššími výrobnými nákladmi doma a nižšími nákladmi v zahraničí.

Tatyana Zyková