Belousov Yuri Borisovich

1963-1965 - student i klubit

1965-1967 - mjek kryesor i spitalit të rrethit Ilyinsk, rajoni Vladimir

1967-1970 - student i diplomuar i departamentit

1970-1976 - asistent i departamentit

1976-1984 - profesor i asociuar i katedrës

1984 - aktualisht shef i departamentit farmakologji klinike RGMU

2002 - Anëtar korrespondues i Akademisë Ruse të Shkencave Mjekësore

BARNAT INOVATIVE NË PRAKTIKËN KLINIKE REAL

Belousov Yu.

Universiteti Shtetëror Mjekësor Rus, Departamenti i Formakologjisë Klinike (Udhëheqës - Prof. Belousov Yu.B.), Moskë

Aktualisht një temë shumë e rëndësishme për Kujdesi shëndetësor rusështë problemi i mënyrave të zhvillimit të tregut të barnave. Ne duhet të vendosim se në çfarë drejtimi do të zhvillohet politika e barnave, nëse theksi do të jetë në përdorimin e barnave novatore që shpëtojnë ose ndryshojnë ndjeshëm jetën e pacientit, ose nëse do të përdorim (siç bëhet në vendet në zhvillim) të riprodhohet gjerësisht, gjenerike barna.

Ilaçet dhe teknologjitë medicinale inovative janë barna të reja, forma të reja dozimi ose mjete të shpërndarjes së barnave të mbrojtura nga një patentë. Siç dihet, mes sintezës së një ilaçi të ri dhe skadimit të patentës kalojnë mesatarisht 35-40 vjet. Kështu, barnat gjenerike janë përgjithësisht moralisht dhe ndonjëherë njohuri moderne në lidhje me zhvillimin e sëmundjeve janë të vjetruara.

Le të ndalemi në teknologjitë e reja për krijimin e barnave inovative:

♦ marrjen e produkteve të reja kimike;

♦ sinteza e metabolitëve aktivë farmakologjikisht ose izomereve të tyre ( antibiotiku i famshëm levofloxacin, oxycarbamazepine - ilaç antikonvulsant, esomeprozol - ilaç për trajtim ulçera peptike stomaku dhe 12 duodenum);

♦ Krijimi i formave të reja të dozimit (NDF) me veti farmakokinetike të përmirësuara, gjë që bën të mundur marrjen e barit një herë dhe marrjen e një përqendrimi të lartë mbajtës të barit në trup për një kohë të gjatë, gjë që mundëson një efekt të përshtatshëm farmakoterapeutik. Për turpin tonë, ne kemi shumë pak forma dozimi për fëmijë dhe nuk kemi asnjë formë dozimi për pacientët e moshuar. Dhe ky është një funksion i veçantë industria farmaceutike;

♦ këto janë mjete të reja të dhënies së barnave (inhalimi

tion, barna nazale dhe transdermale);

♦ produkte të marra me metoda bioteknologjike e bioinxhinierike.

Së fundi, zhvillimi i barnave me shumë komponentë. Çdo komponent i përfshirë në drogë komplekseështë një medikament i vendosur, i bazuar në parimet e evidencës mjekësore, efektivitetit dhe sigurisë. Këto janë të ashtuquajturat multipilula. Një shembull është kombinimi fiks i amlodipinës dhe atorvastatinës, statina më e fuqishme e disponueshme sot, duke reduktuar ndjeshëm përmbajtjen e lipoproteinave aterogjene dhe triglicerideve. Emri i këtij ilaçi është Coduet (atorvastatin dhe Torcet-Rapid); Ilaçi i përket barnave për uljen e lipideve. Ilaçi rishpërndan kolesterolin nga lipoproteinat me densitet të ulët në lipoproteinat me densitet të lartë (HDL), d.m.th. në lipoproteinat "të mira" antiaterogjene. Në multiqendrën e vazhdueshme trajtim klinikal ky kombinim rriti nivelin e HDL me 60-100% me paraqitjen e tij në praktikën klinike, pritet një ndryshim në ecurinë dhe fatin e pacientëve me sëmundje aterosklerotike dhe hiperlipidemi; Një kombinim tjetër i mirë: ilaçi i ri për uljen e lipideve ezotimid (bllokon përthithjen e kolesterolit në traktit gastrointestinal) në kombinim me një statinë tjetër të fuqishme - simvastatin (Vito-rin).

Si mund të gjurmohet evolucioni natyror i barnave? Kërkimi, zhvillimi, studimi paraklinik dhe klinik i barnave zgjat 10 - 14 vjet. Më pas vjen futja në praktikën klinike e një teknologjie inovative medikamentesh apo ilaçesh dhe mbrojtja e patentave për një produkt të tillë zgjat deri në 20 vjet, si në SHBA ashtu edhe në Komunitetin Europian. Vlen të përmendet fakti se në fazën e parë, të dytë dhe të tretë të studimit klinik të NLS eliminohen 77% e komponimeve farmakologjike potencialisht premtuese. Dhe vetëm 23% e substancave të studiuara arrijnë praktika klinike. Pas skadimit të patentës së një inovative produkt medicinalçdo prodhues mund të riprodhojë këtë ilaç supergjenerik (edhe ditë pas dite, sapo të skadojë patenta) ose disa gjenerikë të ilaçit origjinal.

Krijimi dhe futja e barnave inovative në treg është shumë e shtrenjtë: mesatarisht, kushton nga 800 milion në 1 miliard dollarë. Katër kompani farmaceutike janë në vendin e parë në botë në krijimin e barnave inovative, duke investuar shuma të mëdha parash në zhvillimin e barnave. Pra, në vitin 2001 Pfizer shpenzoi 4.8 miliardë dollarë për barna të reja, Glaxo Smith Klein - 3.8

miliardë dollarë, dhe Sanofi-Aventis për vitin 2004 - 4.2 miliardë dollarë.

Gjithashtu bie në sy pjesa e shpenzimeve për zhvillimet shkencore në industri të ndryshme. Në SHBA, 17% investohet në industrinë farmaceutike, e cila tejkalon shpenzimet software, elektronikë, pajisje zyre, telekomunikacion dhe madje edhe industrinë e mbrojtjes. Në vitin 2001 Në SHBA më Kërkimi shkencor dhe zhvillimin e drogës kompanitë farmaceutike Janë shpenzuar 31 miliardë dollarë, dhe në kuadër të programeve të qeverisë - 18 miliardë dollarë. Duhet theksuar se vetëm 3 nga 10 barna mbulojnë kostot e zhvillimit të tyre dhe ky fakt hedh poshtë besimin popullor për të ardhura të mëdha nga shitja e barnave të reja.

Vlen të përmendet ritmi i rritjes së investimeve në zhvillimin e barnave të reja: për vitet 1970-1996. 130 miliardë dollarë janë shpenzuar gjatë 26 viteve, dhe në 1996-2002. - gjithashtu 130 miliardë dollarë, por në vetëm 6 vjet.

Çfarë problemesh hasin barnat apo produktet e reja inovative? Çdo Produkt i ri duhet të jetë efektiv dhe i sigurt për pacientët e çdo moshe dhe gjinie, pavarësisht nga raca dhe përkatësia etnike. Sot jepet kuptim të veçantëçështja e sigurisë së barnave. Kërkesa të reja dhe më komplekse, të rrepta për sigurinë dhe tolerueshmërinë e NLS po shfaqen. Çdo produkt duhet të jetë i suksesshëm në tregun farmaceutik, d.m.th. ilaçi duhet të jetë efektiv dhe të ndihmojë pacientët në vende të ndryshme, me sisteme të ndryshme të shpërndarjes së barnave dhe sisteme të ndryshme të kujdesit shëndetësor. Çdo ilaç duhet t'i nënshtrohet një ekzaminimi të veçantë autoritetet mjekësore, duke marrë parasysh faktin se industria farmaceutike është industria më e rregulluar në botë. NLP duhet të përputhet me kërkesat e regjistrimit në çdo vend.

Deri në vitin 2004, në të gjitha vendet e botës u zhvilluan 370 mijë ilaçe potenciale, një numër i madh i të cilave janë në fazën e parë, të dytë ose të tretë të studimit klinik.

Cilat janë indikacionet më të zakonshme për përdorimin e barnave të reja inovative që po zhvillohen në 10-20 vitet e fundit? Mund të argumentohet se ka pasur një rishikim të pikëpamjeve për problemin. Nëse 10 vite më parë zhvillimet kryesore në fushën e barnave kishin të bënin me sëmundjet kardiovaskulare, atëherë sot numri i barnave me efekt kardiovaskular që janë në fazën e tretë të studimit klinik zë vendin e katërt. Zhvillimi kryhet kryesisht në fushën e barnave antitumorale - 119 emra, barna me veprim neurologjik - 108 emra (kryesisht ilaçe që duhet të ndihmojnë pacientët me sëmundje neurologjike aktualisht të pashërueshme -

Tabela 1

Indikacionet më të zakonshme për përdorimin e barnave në zhvillim

Indikacionet Numri i barnave në fazën III

Tumoret 119

Sëmundjet neurologjike 108

Sëmundjet urogjenitale 63

Infeksionet 60

Sëmundjet kardiovaskulare 59

Sëmundjet gastrointestinale 58

Inflamacioni 57

Sëmundjet traktit respirator 45

Të tjera* 200

Shënim: *të tjera: sëmundje të lëkurës, sëmundje hematologjike, çrregullime muskuloskeletore, çrregullime endokrine, manifestimet klinike, simptomat dhe gjendjet patologjike, çrregullime metabolike, çrregullime imunologjike.

nijami: sklerozë të shumëfishtë, sëmundja e Alzheimerit, sëmundja e Parkinsonit, etj.) (Tabela 1).

Cilat janë mekanizmat më të zakonshëm të veprimit të barnave që zhvillohen? Para së gjithash, këta janë frenues të enzimave të ndryshme dhe nënklasave të tyre; Sot janë zhvilluar 77 imunomodulues, agonistë të ndryshëm receptorë të ndryshëm, antagonistët dhe agonistët e neurotransmetuesve, etj. (Tabela 2).

Çfarë i japin shoqërisë sot barnat dhe teknologjitë inovative? Këtë e dëshmojnë shifrat për sëmundshmërinë dhe vdekshmërinë nga sëmundjet më të shpeshta sipas viteve. Vdekje-

shkalla në SHBA për 100 mijë banorë në vitin 1920 dhe 77 vjet më vonë: 15 pacientë për 100 mijë popullsi vdisnin nga pneumonia, sot shkalla e vdekshmërisë është nën një, d.m.th. 37.5 mijë jetë shpëtohen çdo vit falë prezantimit të modernes barna antibakteriale. 42.5 mijë pacientë po shpëtojnë nga sifilizi. Të dhënat për trajtimin e tuberkulozit janë veçanërisht demonstruese: nëse numri i vdekjeve në vitin 1920 për 100 mijë banorë ishte 118, atëherë deri në vitin 2000 shkalla e vdekshmërisë ishte nën një për të njëjtin numër popullsie, pavarësisht peripecive të ndryshme që lidhen me bacilin e tuberkulozit. . Futja e vaksinave kundër difterisë, fruthit dhe kollës së mirë çoi gjithashtu në një ulje të ndjeshme të vdekshmërisë. Në total, sot shpëtohen 295,000 jetë në vit (Tabela 3).

Cilat janë avantazhet ekonomike të futjes së barnave inovative? Futja e barnave moderne për uljen e glukozës në Shtetet e Bashkuara ka rezultuar në kursime dhe përfitime vjetore prej 1.2-1.6 miliardë dollarësh. Aplikimi i modernes barna antikancerogjene për mjekim leucemia akute- kursimi i 1 miliardë dollarëve duke zgjatur moshën e punës së këtyre pacientëve. Një ilaç specifik për trajtimin e infeksionit Helicobacter pylori kursen 760 milionë dollarë në vit. Futja e preparateve të litiumit, të cilat shpërndahen dobët dhe praktikisht nuk përdoren në vendin tonë, kursen 7 miliardë dollarë në vit. Përdorimi i neuroleptikëve dhe antipsikotikëve modernë është 148 miliardë dollarë në vit, duke përfshirë kostot direkte dhe indirekte (Tabela 4).

■ inhibitorët e enzimës

■ Antagonistët e ADN-së

■ stimuluesit enzimë □ antikoagulantët

■ imunomoduluesit

□ antagonistët e neurotransmetuesve

□ agonistët e progesteronit

■ antagonistët e faktorit të rritjes

■ agonistët e neurotransmetuesve

■ antagonistët e kanaleve jonike

■ agonistët e estrogjenit

Tabela 3

Efekti i futjes së mjeteve inovative për shoqërinë

Sëmundje Numri i vdekjeve në 1920 Numri i vdekjeve në 1997 Numri i jetëve të shpëtuara në vit

Pneumonia 15<1 37,500

Sifilizi 17<1 42,500

Kollë e mirë 13<1 32,500

Difteria 15<1 37,500

Fruthi 8.5<1 21,250

Tuberkulozi 118<1 295,000

Shënim: + - për 100,000 banorë.

Cilat barna dhe teknologji të reja po prezantohen sot për trajtimin dhe parandalimin e sëmundjeve kardiovaskulare dhe cerebrovaskulare? Katër barna të reja, jashtëzakonisht interesante, si për nga mekanizmi i tyre i veprimit ashtu edhe nga perspektivat e zhvillimit të tyre meritojnë të paraqiten. Para së gjithash, ky është Rimo-Nabant (Acomplia, Sanofi-Aventis) - një ilaç që përdoret si një profilaktik për hiperlipideminë, mbipeshën dhe pirjen e duhanit. Këta janë faktorë rreziku kryesorë të modifikueshëm që janë karakteristikë për pacientët me sëmundje kardiovaskulare, cerebrovaskulare dhe diabeti mellitus i tipit 2, rekomandohet përdorimi i muraglitizarit - si për parandalimin parësor ashtu edhe për atë dytësor. e sëmundjeve kardiovaskulare dhe cerebrovaskulare.

Dihet se para se të ndodhë tromboza koronare ose tromboza e arterieve cerebrale, në pllakën aterosklerotike zbulohet një proces inflamator akut, ndoshta me etiologji mikrobike. Një ilaç është zhvilluar me emrin e koduar BB 480848 (Glaxo Smith Klein), i cili bllokon inflamacionin dhe formimin e pllakës aterosklerotike dhe, në këtë mënyrë, parandalon komplikimet trombotike.

Së fundi, është sintetizuar exertecina sintetike, e cila stimulon sekretimin e insulinës dhe do të përdoret gjerësisht për trajtimin e diabetit të tipit 2 dhe obezitetit.

Një grup i madh i barnave moderne janë ilaçe novatore që prodhohen nga bioteknologjitë.

Përparësitë ekonomike të jashtme

në mënyrë logjike. Një numër i antitrupave monoklonal të njeriut janë në fazën e tretë të studimit klinik ose janë duke u futur në praktikën klinike; Është një frenues selektiv i ngjitjes së leukociteve për parandalimin e recidivave të sklerozës së shumëfishtë. Ky është një ilaç i quajtur SDP-870, i cili është një antitrup ndaj një fragmenti të faktorit alfa të nekrozës së tumorit. Kjo e fundit është shumë efektive për artritin reumatoid. Lucentis është një ilaç që ndikon në angiogjenezën dhe parandalon degjenerimin e lidhur me moshën. Reduxan lidhet me receptorët specifikë të qelizave "b" dhe i eliminon ato. Më pas është një ilaç që bllokon proteazën që shkakton apoptozën. Sot, ky është një nga mekanizmat specifikë për zhvillimin e shumë sëmundjeve onkologjike.

Në Rusi, megjithë financimin e dobët për kërkime, shkencëtarët po zhvillojnë gjithashtu ilaçe inovative. Kështu, RNAC krijoi dy ilaçe që morën leje për përdorim klinik. Ky është agjenti antitrombocitar kromon - një bllokues specifik i grumbullimit të trombociteve dhe prourokinaza - një trombolitik. Në Institutin Kërkimor të Kimisë Biomjekësore të Akademisë Ruse të Shkencave Mjekësore, u sintetizua fosfogliv, një hepatoprotektor që u testua për trajtimin e pacientëve me hepatit C viral. Ni-bentan antiaritmik u krijua në Institutin e Kimisë Mjekësore, i drejtuar nga R.G Glushkov. Drogat psikotrope aphobazone, carboxin dhe noofen u sintetizuan në Institutin e Farmakologjisë të Akademisë Ruse të Shkencave Mjekësore, të drejtuar nga S.B. Neuroprotektor Semax, i cili është efektiv në çrregullimet akute

Tabela 4

renia e barnave novatore

Përfitimi i trajtimit të sëmundjes

Retinopatia diabetike dhe verbëria Barna për uljen e glukozës 1.2-1.6 miliardë dollarë (kursime në përfitimet e aftësisë së kufizuar)

Leuçemia akute limfoblastike Medikamente kundër kancerit 1 miliard dollarë duke zgjatur moshën e punës

Ilaçet specifike të H. pylori për sëmundjen e ulçerës peptike 760 milionë dollarë për shkak të kursimeve të trajtimit

Sëmundjet maniako-depresive Barnat e litiumit 7 miliardë dollarë në vit

Neuroleptikët e skizofrenisë (antipsikotikët) 148 miliardë dollarë në vit (përfshirë kostot direkte dhe indirekte)

qarkullimi cerebral, i sintetizuar nga katër institute.

Vlen të ndalemi në rolin e teknologjive moderne mjekësore - në veçanti, statinave, në rrjedhën dhe rezultatin e sëmundjeve cerebro- dhe kardiovaskulare. Ilaçi më i fuqishëm i kësaj serie, atorvastatin, ul ndjeshëm vdekshmërinë e përgjithshme me 43%, vdekshmërinë koronare me 47%, infarktin jo-fatal të miokardit me 59% dhe goditjen në tru me 47%. Ky është një përparim i madh në trajtimin e sëmundjeve kardiovaskulare. Rezultatet e studimit të ALLIANCE, ku përfshiheshin 15 mijë pacientë, treguan se atorvastatina ul rrezikun e infarktit të miokardit me 47%. Studimi CARS, i cili përfshiu një numër të madh pacientësh me diabet të tipit 2, tregoi se atorvastatin uli incidencën e ngjarjeve akute koronare me 39% dhe zhvillimin e goditjeve me 49%.

Vitet e fundit, Departamenti i Politikave të Barnave të OBSH-së ka propozuar futjen e termit "niche farmaceutike", duke përcaktuar kështu mungesën ose mungesën e barnave për trajtimin e barnave që janë veçanërisht të rëndësishme nga ana sociale dhe shoqërore. Ky koncept i industrisë së barnave karakterizohet nga skepticizmi dhe ngurrimi i gjigantëve të mëdhenj farmaceutikë për të financuar zhvillimet e reja të barnave, pasi ato janë të shtrenjta, joefektive dhe të paparashikueshme në kostot klinike dhe ekonomike. Një shembull është skandali i fundit me frenuesit selektivë COX 2 (rofekoksib), të cilët rritën vdekshmërinë nga çrregullimet akute koronare dhe cerebrovaskulare me përdorim afatgjatë.

Në këtë drejtim, kompanitë e mëdha refuzojnë të investojnë para në zhvillimin e zhvillimeve shumë të nevojshme mjekësore në fushën e antibiotikëve. Megjithatë, një shembull i ndikimit të komunitetit mjekësor në kompani ishte propozimi i Shoqatës së Sëmundjeve Infektive të Amerikës në Kongresin Amerikan. Thelbi i këtyre propozimeve zbret në miratimin e një komisioni të pavarur për antibiotikët prioritare (i ngjashëm me Këshillin Ndërdepartamental për Politikat e Antibiotikëve që ekzistonte në Rusi, i kryesuar nga Akademiku i Akademisë Ruse të Shkencave Mjekësore S.M. Navashin); krijimi i një lloji të ri të zgjerimit të patentës për një ilaç tjetër nëse një kompani zhvillon një antibiotik të ri dhe investon fitimet nga ilaçi i miratuar në një projekt të ri antibiotik, duke ofruar stimuj tatimorë për zhvilluesin e një antibiotiku novator dhe duke krijuar garanci sigurimi. Në vitin 2005 FDA prezantoi një vizion për zhvillimin e mëtejshëm të kërkimit modern biomjekësor:

♦ kryerja e kërkimit bazë, që synon studimin e

procese të reja biologjike për të kuptuar mekanizmat e sëmundjes;

♦ zhvillimi i kërkimit përkthimor, ku konceptet themelore zbatohen në praktikën klinike dhe vëmendja përqendrohet në sëmundje specifike ose fusha terapeutike;

♦ stimulimi i kërkimit metodologjik (hulumtimi i rrugës kritike) që synon optimizimin e vlerësimit të ekspertëve duke futur metoda të reja për vlerësimin (efikasitetin, sigurinë, cilësinë) e produkteve inovative.

Sipas FDA: Hulumtimi metodologjik është urgjentisht i nevojshëm për të adresuar nevojën për të zbatuar metoda dhe koncepte të reja për vlerësimin e produkteve inovative. Në fushën e kërkimit metodologjik, prezantoni:

♦ metoda të reja analitike;

♦ standardet (GLP, GCP, GMP, etj.);

♦ teknika të modelimit kompjuterik;

♦ shënues biologjik (pikat e fundit zëvendësuese, biomarkerët);

♦ Parametrat e vlerësuar në një provë klinike (pikat përfundimtare të provës klinike);

♦ teknologji të reja (Imaging Technologies);

♦ standarde të ndërmjetme për teknologjitë e reja (Standardet e Përkohshme).

Janë përshkruar mënyra për të ulur koston e kërkimit inovativ, përkatësisht:

♦ të rrisë përqindjen e produkteve të suksesshme në fazën CI dhe të marrë vendime për të ndërprerë zhvillimin në fazat e hershme; zvogëloni koston e kërkimit;

♦ Rritja e shpejtësisë së punës së autoriteteve rregullatore nëpërmjet burimeve shtesë dhe optimizimit të proceseve;

♦ Autoritetet rregullatore prezantojnë në mënyrë aktive metoda të reja për vlerësimin e efektivitetit dhe sigurisë së produkteve të reja (miratimi i kushtëzuar, rruga e shpejtë, qasja "një provë e vetme e kontrolluar", vlerësimi i sigurisë nga studimet e PMS pas regjistrimit, pikat e reja zëvendësuese, përdorim i dhembshur).

Direktiva Evropiane thotë: kërkesat e reja rregullatore në vendet e BE-së për kryerjen e provave klinike do të hynin në fuqi më 1 maj 2004.

Zbatimi i Direktivës Evropiane 2001/20/EC në legjislacionin e vendeve të BE-së: që nga shtatori 2004, 17 vende kishin miratuar ligjet përkatëse, 3 vende (Hungari, Letoni, Estoni) i kishin miratuar ato pjesërisht dhe në 2 vende (Hollanda, Lituani) projektligji ishte në shqyrtim në parlamentet e këtyre vendeve.

Çfarë ka të re në Direktivën Evropiane? Të gjitha studimet klinike (përfshirë studimet akademike dhe provat e fazës 1) kërkojnë

vendimet e Komisionit të Etikës dhe autoritetit rregullator të vendit në mënyrën e përcaktuar. Paraqitja e një aplikimi tek të dy autoritetet mund të vazhdojë paralelisht. Rregullat GCP (Praktika e Mirë Klinike) janë bërë të detyrueshme. Kjo do të thotë se respektimi i këtyre rregullave do të verifikohet nga shteti në formën e inspektimeve të OCP. Mosrespektimi i rregullave të THV-së sjell ndëshkime administrative dhe të tjera. Sipas direktivës së BE-së, puna e Komiteteve të Etikës (KE) tani rregullohet nga legjislacioni shtetëror. Të gjitha KE-të kanë një afat prej 60 ditësh për shqyrtimin e një aplikacioni kërkimor. Puna e KE do të kontrollohet nga shteti në formën e

Inspektimet GCP. Për studimet shumëqendrore, ligji kërkon marrjen e lejes vetëm nga një KE. Kërkesat e GMP (praktikë e mirë prodhuese) janë të detyrueshme për të gjitha llojet e produkteve në studim. Kërkesat e GMP-së janë plotësisht të zbatueshme për prodhimin dhe importin e barit në kërkim, duke përfshirë vendet e treta. Kontrolli shtetëror kryhet nëpërmjet inspektimeve GMP. Të gjitha vendet e BE-së u kërkohet të paraqesin një raport përmbledhës të reaksioneve të padëshiruara serioze të dyshimta të padëshiruara tek autoriteti kompetent në fund të çdo viti.

Vitet e fundit, gjithnjë e më pak produkte medicinale inovative janë futur në tregun farmaceutik. Ekspertët vërejnë stagnim në sektorin inovativ farmaceutik në 2010-2011. Situata mund të rëndohet edhe nga fakti se në vitet 2012-2014. një numër i barnave origjinale do të humbasin mbrojtjen e patentave dhe pozicionin e tyre monopol, ato do të hyjnë në konkurrencë me gjenerikët dhe biosimilarët; Megjithatë, kompanitë inovative të angazhuara në kërkimin dhe zhvillimin e barnave origjinale janë të gatshme t'u përgjigjen këtyre proceseve duke prezantuar produkte të reja dhe të përmirësuara, dhe në afat të shkurtër, dhe shanset për këtë janë të mira: deri në fund të 2013, ilaçe kundër pothuajse 130. sëmundjet mund të shfaqen në arsenalin e mjekëve, përfshirë këtu. kundër formave të ndryshme të kancerit, sëmundjeve kardiovaskulare dhe infektive.

Një studim i kryer nga shoqata e industrisë farmaceutike iu kushtua perspektivave për futjen e barnave të reja në praktikën mjekësore. Në të morën pjesë kompani farmaceutike të kërkimit dhe zhvillimit me bazë në BE. Kompanitë dhanë të dhëna për 442 projekte që mund të përfundonin në 2013-2014. regjistrimi i një produkti të ri medikamentoz ose i një zone të re aplikimi të një ilaçi të miratuar, nëse, natyrisht, fazat e mbetura të zhvillimit janë të suksesshme. Kompanitë planifikojnë t'i prezantojnë këto barna si në tregun evropian ashtu edhe në tregjet farmaceutike të vendeve në zhvillim (po flasim, në veçanti, për ilaçe për trajtimin e tuberkulozit, malaries dhe sëmundjeve tropikale).

Shumica e këtyre projekteve janë zhvillime inovative të substancave të reja aktive. Pjesa e katërt konsiston në zhvillimin e formave të reja të dozimit të produkteve të njohura farmaceutike, të cilat duhet të përmirësojnë tolerueshmërinë e barit. Një sërë studimesh kanë të bëjnë me përdorimin e barnave të njohura për indikacione të reja, dhe këtu bëhet fjalë kryesisht për barnat onkologjike (Fig. 1). Këto projekte po hetojnë 324 substanca aktive ose kombinime substancash (numri i projekteve është më i madh se numri i substancave, pasi kompanitë ndonjëherë studiojnë të njëjtën substancë në një numër projektesh për indikacione të ndryshme), nga të cilat 228 janë të reja, të cilat kurrë nuk kanë janë përfshirë më parë në përbërjen e produkteve medicinale të regjistruara (entitete të reja molekulare, NME), shumica e tyre janë molekula kimike (Fig. 2).

Shumica e projekteve janë në fazën e përfundimit (faza e III-të e provave klinike), 366 prej tyre tashmë kanë marrë dhe publikuar rezultate (burimi: www.ClinicalTrials.gov, të dhënat e 8 majit 2011). Për një sërë projektesh, dosjet janë dorëzuar tashmë në EMA për regjistrimin e një produkti medicinal në vendet e BE-së, disa tashmë kanë marrë një vendim pozitiv nga FDA për të autorizuar përdorimin e ilaçit në praktikën klinike në SHBA.

Zonat terapeutike

97% e zhvillimeve i kushtohen sëmundjeve të rënda dhe kërcënuese për jetën (Fig. 3) dhe vetëm 3% kushteve relativisht më të lehta, si mosmbajtja e urinës, çrregullimet e menopauzës, disfunksioni erektil, etj. Në përgjithësi, kjo tregon prioritetet e farmaceutikës novatore. kompanitë që përqendrojnë përpjekjet e tyre në përmirësimin e metodave të trajtimit të sëmundjeve të rënda dhe fokusimin në nevojat e kujdesit shëndetësor.

Kështu, shumica e projekteve kërkimore janë të lidhura me onkologjinë (135 ose 31%). Kjo shpjegohet jo vetëm nga shpeshtësia dhe ashpërsia e sëmundjeve, por edhe nga fakti se që nga fundi i viteve '80 të shekullit të njëzetë. Kërkime intensive po kryhen për aspektet biokimike dhe gjenetike të neoplazmave malinje. Këto studime kanë bërë të mundur zhvillimin e barnave të synuara, në veçanti frenuesit e sinjaleve të hormoneve stimuluese të rritjes së qelizave, frenuesit e angiogjenezës ose frenuesit e kinazës, etj. Disa prej tyre janë miratuar tashmë për përdorim në SHBA dhe BE, të tjerët janë në pritje të një vendim nga autoritetet rregullatore.

Në të njëjtën kohë, zhvillimi i citostatikëve vazhdon, pasi në disa raste mund të arrihen rezultate të mira duke përdorur një kombinim të inhibitorëve të kinazës dhe citostatikëve.

Drejtimi i tretë i zhvillimit të barnave onkologjike bazohet në efektin në sistemin imunitar. Një sërë projektesh janë duke eksploruar të ashtuquajturat. vaksinat terapeutike ose “imunoterapitë me antigjen”, të cilat supozohet se stimulojnë sistemin imunitar të pacientit për të luftuar qelizat e kancerit. Shumica e këtyre projekteve janë duke zhvilluar substanca aktive kundër kancerit të mushkërive (21 projekte), kancerit të prostatës (12 projekte), kancerit të gjirit (11 projekte) dhe kancerit të zorrës së trashë (8 projekte).
Numri më i madh i provave klinike në onkologji sponsorizohen nga GlaxoSmithKline, Pfizer, Merck, Eli Lilly and Company dhe Bristol-Myers Squibb.

Një grup tjetër sëmundjesh që shkaktojnë vdekshmëri të lartë në vendet e industrializuara janë sëmundjet kardiovaskulare, si infarkti i miokardit dhe goditjet në tru. Janë 59 projekte në fushën e kardiologjisë, të sponsorizuara nga kompani të mëdha si Sanofi-aventis, Abbott, Bristol-Myers Squibb, GlaxoSmithKline, Schering-Plough etj.

30 projekte po zhvillojnë ilaçe për të parandaluar mpiksjen e gjakut dhe për të shpërndarë mpiksjen e gjakut. Dy zhvillime synojnë parandalimin e arteriosklerozës duke rritur përmbajtjen e lipoproteinave me densitet të lartë në gjak.

Medikamente të reja antihipertensive po zhvillohen gjithashtu për të kontrolluar presionin e gjakut te pacientët që reagojnë dobët ndaj barnave ekzistuese antihipertensive. 5 projekte të tjera janë duke zhvilluar medikamente për trajtimin e hipertensionit pulmonar.

Sponsorët më aktivë të provave klinike të barnave për trajtimin e diabetit janë Merck, Eli Lilly and Company, Novo Nordisk, Pfizer, Bristol-Myers Squibb, Bayer HealthCare Diabetes Care, pjesa e tyre e kombinuar në grupin e provave për diabetin është më shumë se 70% (shih: www.ClinicalTrials.gov).
Në fushën e diabetit të tipit 2, janë duke u zhvilluar 14 projekte në të cilat po zhvillohen agjentë të rinj hipoglikemikë. Katër projekte të tjera po hetojnë medikamente për parandalimin dhe trajtimin e pasojave të kësaj sëmundjeje, siç është makulopatia. Diabeti mellitus i tipit 2 renditet i dyti në numrin e barnave të reja nën hetim në grupin e analizuar të projekteve pranë përfundimit.

dy ilaçe janë duke u zhvilluar për të trajtuar diabetin e tipit 1. Veprimi i tyre ka për qëllim parandalimin dhe ngadalësimin e proceseve patologjike në pankreas.

57 projekte kanë të bëjnë me parandalimin dhe trajtimin e sëmundjeve infektive. Numri më i madh i studimeve në këtë fushë sponsorizohen nga Schering-Plough, Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals, Pfizer, Takeda Global Research, Novartis Pharmaceuticals. Në 2013-2014 Pesë agjentë të rinj antibakterialë mund të shfaqen në arsenalin e mjekëve. Tre prej tyre janë të drejtuara kryesisht kundër MRSA (Staphylococcus aureus rezistent ndaj meticilinës). Vaksina e parë MRSA mund të regjistrohet edhe më shpejt. Dy medikamente janë të destinuara për trajtimin e tuberkulozit, me shpresën për të shkurtuar kursin 6-mujor të trajtimit, i cili është i mbushur me reaksione serioze negative.

8 projekte kanë për qëllim trajtimin e infeksionit HIV dhe janë afër përfundimit. Ilaçet që ata zhvillojnë janë në gjendje jo vetëm të shkatërrojnë viruset që janë rezistente ndaj terapisë së përdorur aktualisht, por edhe të zbusin efektet anësore të trajtimit.

Deri në vitin 2013 pritet të përfundojnë 2 projekte dhe pritet regjistrimi i barnave, të cilat duhet të zgjerojnë mundësitë për trajtimin e mykozës së rëndë sistemike.
Janë duke u zhvilluar edhe 3 vaksina për të parandaluar të ashtuquajturat. "gripi i derrit", d.m.th. kundër patogjenit të tipit Influenza A/H1N1. Kompanitë farmaceutike po hulumtojnë gjithashtu vaksina të krijuara gjenetikisht kundër patogjenëve ndaj të cilëve u desh të kapitullonin për një kohë të gjatë, kryesisht kundër meningokokëve të serogrupit B dhe patogjenëve të malaries. Vaksina e malaries është menduar posaçërisht për fëmijët e vegjël, të cilët janë veçanërisht të ndjeshëm ndaj këtij infeksioni. Sipas rezultateve të hulumtimit, kjo vaksinë mund të përgjysmojë rrezikun e një ecurie kërcënuese për jetën e sëmundjes.

Provat klinike të një ilaçi të ri për trajtimin e “verbërisë së lumenjve”, i cili është i zakonshëm në Afrikë dhe Amerikën Latine dhe shkaktohet nga larvat mikroskopike, janë në fazat e tyre përfundimtare.

Sëmundjet në të cilat procesi inflamator është i vështirë për t'u kontrolluar përfshijnë astmën bronkiale, artritin reumatoid, sklerozën e shumëfishtë, psoriazën dhe sëmundjen e Crohn. Studimet kanë zbuluar ngjashmëri në procesin inflamator në këto sëmundje në nivel molekular. Prandaj, supozohet se një ilaç që është efektiv për njërën prej tyre mund të përdoret për sëmundje të tjera të këtij grupi. Në këtë drejtim, po zhvillohen 42 ilaçe që mund të shtypin në mënyrë specifike procesin inflamator duke bllokuar ndërveprimin e qelizave imune. Pesë projekte po zhvillojnë forma dozimi orale për trajtimin afatgjatë të sklerozës së shumëfishtë (aktualisht administrohen përmes injeksioneve të rregullta).

11 projekte i kushtohen sëmundjeve neurodegjenerative, të cilat po bëhen gjithnjë e më të përhapura për shkak të proceseve demografike. 5 prej tyre janë duke studiuar barna kundër sëmundjes Alzheimer, përfshirë. substanca që mund të parandalojnë formimin e pllakave beta-amiloide.
25 projekte i kushtohen sëmundjeve mendore. 7 prej tyre janë duke studiuar ilaçe për trajtimin e depresionit dhe 4 për trajtimin e skizofrenisë.

Ndër sponsorët më aktivë të këtij grupi projektesh janë Janssen-Cilag/Johnson & Johnson Pharmaceutical Research, Pfizer, Schering-Plough, Eli Lilly dhe Company.

43 barna, që përfaqësojnë 10% të numrit total të projekteve drejt përfundimit, morën emërtimin jetim sepse njihen se kanë potencialin për të dhënë një kontribut të rëndësishëm në trajtimin e sëmundjeve të rralla. Një aplikim për regjistrimin e njërit prej tyre, një medikament për trajtimin e sindromës së hipereozinofilisë, është dorëzuar tashmë pranë agjencisë evropiane EMA. Shumica e barnave të tjera jetimë synojnë gjithashtu të trajtojnë forma të rralla të kancerit.

Shumica e projekteve përfshijnë prova klinike pediatrike, pasi, sipas kërkesave rregullatore, studime të tilla duhet të kryhen në rastet kur ka arsye për të supozuar përshtatshmërinë e përdorimit të një ilaçi të caktuar tek fëmijët dhe adoleshentët. Vendimet për kryerjen e studimeve pediatrike, së bashku me studimet klinike tek të rriturit, merren nga Komisioni i Mjekësisë Pediatrike i Agjencisë Evropiane EMA. Në kohën e anketimit, Komisioni kishte miratuar 155 protokolle të hetimit pediatrik (PIP), me 200 aplikime të tjera në pritje. 137 projekte janë duke u zbatuar në vendet evropiane. Lista e sponsorëve kryesorë të provave klinike që përfshijnë fëmijë kryesohet nga GlaxoSmithKline, Eli Lilly, Merck, Sanofi-aventis, Schering-Plough dhe Pfizer. Gjithashtu po zhvillohen ilaçe posaçërisht për fëmijët, në veçanti, 1 ilaç për trajtimin e dhimbjeve paroksizmale (kolika "infantile") dhe 2 ilaçe për trajtimin e çrregullimeve neurotike të zbrazjes së fshikëzës.
Përafërsisht 36% e projekteve përfshijnë një pjesë të kërkimit farmakogjenetik (në 2003, pjesa e këtyre studimeve shtesë në projektet në vazhdim ishte 13%; në 2007 - 26%).

Format e reja të dozimit të barnave të njohura

105 projekte po zhvillojnë inovacione galenike, kompanitë kërkimore planifikojnë t'i prezantojnë këto produkte të reja në tregun farmaceutik në vitin 2013. Shumica e inovacioneve synojnë jo vetëm përmirësimin e profilit të sigurisë së barnave, por edhe përmirësimin e biodisponueshmërisë, si dhe rritjen e pajtueshmërisë së pacientit. Një shembull është një spray nazal për të lehtësuar simptomat akute të një çrregullimi neurologjik si sindroma Ekbom (sindroma e këmbëve të shqetësuara). Kompani të tjera po zhvillojnë forma thithëse të barnave antibakteriale që aktualisht përdoren vetëm me injeksion. Një formë e ngjashme dozimi po zhvillohet për trajtimin e fibrozës cistike, një sëmundje e rrallë trashëgimore që prek edhe mushkëritë e pacientëve. Një nga projektet i kushtohet studimit të një forme tabletash të barnave kundër leuçemisë, e cila aktualisht përdoret vetëm në formën e terapisë me infuzion dhe treguesi është skleroza e shumëfishtë.

"Kërkimet e sotme janë ilaçi i së nesërmes"

Ky përmbledhje analizon fushat kryesore terapeutike të projekteve inovative që janë afër përfundimit dhe na lejojnë të presim që barnat të hyjnë në tregun farmaceutik dhe të futen në praktikën klinike që në vitet 2013-2014. Megjithatë, duhet theksuar se kjo nuk është një listë e plotë e projekteve, pasi analiza u bazua në informacionin e dhënë nga kompanitë prodhuese sipas zgjedhjes së tyre, si dhe në burimet e hapura dhe bazat e të dhënave (http://www.clinicaltrials.gov/ct2 /search/advanced, https://www.clinicaltrialsregister.eu/, http://www.vfa.de/de/arzneimittel-forschung, etj.). Të njëjtat burime tregojnë për afrimin e “valës” së ardhshme të rezultateve të projekteve inovative që hyjnë në tregun farmaceutik në gjysmën e dytë të dekadës, afër vitit 2020. Kështu, sipas regjistrit zyrtar të agjencisë EMA, pothuajse 40 kompani K&Zh me rezidenca në EEC dhe Zvicër, në total ata sponsorizojnë rreth 7000 projekte kërkimore. Analiza e studimeve aktuale në regjistrat e hapur sugjeron se pjesa e barnave bioteknologjike dhe të gjeneruara gjenetikisht do të rritet në të ardhmen e afërt. Mjekësia do të marrë teknologji të reja terapeutike që do të bëjnë të mundur trajtimin më efektiv të pacientëve dhe parandalimin e sëmundjeve.

Aidar ISHMUKHAMETOV, Doktor i Shkencave Mjekësore, Profesor
Vizatimet janë në bashkëngjitje

Aktualisht, tema kushtuar ilaçeve inovative është bërë shumë e rëndësishme në shtypin rus. Përfaqësues të ministrive dhe departamenteve, gazetarë, specialistë të kompanive farmaceutike dhe personazhe të shquar publikë po diskutojnë aktivisht se në çfarë drejtimi do të zhvillohet politika e shtetit për barnat, nëse theksi do të jetë në përdorimin e ilaçeve (ilaçeve) novatore apo nëse ato do të përdoren. (siç bëhet në vendet në zhvillim, ilaçe gjenerike të riprodhuara gjerësisht). Qeveria e Federatës Ruse miraton programe të ndryshme shtetërore. Më e famshmja prej tyre është Pharma 2020. Sipas Strategjisë së miratuar për Zhvillimin e Industrisë Farmaceutike për periudhën deri në vitin 2020, planifikohet kalimi në një model inovativ për zhvillimin e industrisë farmaceutike, i cili thuhet në objektivat. të projektit. Programi është krijuar për të stimuluar zhvillimin dhe prodhimin e ilaçeve inovative dhe për të mbështetur eksportin e ilaçeve ruse, duke përfshirë zhvillimin e mekanizmave shtesë për financimin e zhvillimeve origjinale. Pavarësisht synimeve dhe objektivave, lista e aktiviteteve kryesore përfshin stimulimin e zhvillimit dhe prodhimit të analogëve të barnave gjenerike dhe inovative të importuara. Në përputhje me udhëzimet e Qeverisë së Federatës Ruse, strategjia përfshinte një listë të INN-ve (emrat jopronar ndërkombëtar) të barnave që nuk prodhohen në territorin e Federatës Ruse, prodhimi i të cilave duhet të vendoset në vend.
Në pyetjen “Çfarë i japin shoqërisë sot barnat dhe teknologjitë inovative?” Profesor Yu.B. Belousov përgjigjet në artikullin "Barna inovative në praktikën reale klinike": "Vdekshmëria në SHBA për 100 mijë popullsi në 1920 dhe 77 vjet më vonë: 15 pacientë për 100 mijë njerëz vdiqën nga pneumonia, sot shkalla e vdekshmërisë është nën një." Me siguri mund të themi se 37.5 mijë jetë shpëtohen çdo vit falë prezantimit të ilaçeve moderne antibakteriale. Të dhënat për trajtimin e tuberkulozit janë veçanërisht demonstruese - numri i vdekjeve në 1920 për 100 mijë popullsi ishte 118, në vitin 2000 shkalla e vdekshmërisë u bë më pak se një për 100 mijë popullsi. Futja e vaksinave kundër difterisë, fruthit dhe kollës së mirë çoi gjithashtu në një ulje të ndjeshme të vdekshmërisë. Në përgjithësi, sot shpëtohen 295,000 jetë në vit (Tabela 1).
Cilat janë avantazhet ekonomike të prezantimit të ilaçeve inovative?
Futja e barnave moderne për uljen e glukozës në Shtetet e Bashkuara ka rezultuar në kursime dhe përfitime vjetore prej 1.2-1.6 miliardë dollarësh. Përdorimi i medikamenteve moderne të onkologjisë për trajtimin e leuçemisë akute ka rezultuar në kursime prej 1 miliard dollarësh duke zgjatur moshën e punës së këtyre pacientëve. Përdorimi i neuroleptikëve dhe antipsikotikëve modernë është 148 miliardë dollarë në vit, duke përfshirë kostot direkte dhe indirekte (Tabela 1, 2).

Tabela 1. Efekti i futjes së mjeteve inovative për shoqërinë.

Shënim: + 7 për 100,000 banorë.

tabela 2. Përfitimet ekonomike nga futja e barnave inovative.

Të dhëna shumë interesante ofrohen nga Johnson & Johnson (SHBA) - me futjen e barnave inovative në nivelin "I pari në klasë" në kujdesin shëndetësor praktik, pati një ulje mbresëlënëse të vdekshmërisë për nozologjitë e përhapura (Figura 1.)

Foto 1. Ulje e vdekshmërisë për shkak të sëmundjeve të caktuara gjatë viteve 1965-1996, % sipas ndryshimit.

Është e qartë se një ilaç inovativ ka vlerë si për pacientin individual, ashtu edhe për sistemin shëndetësor shtetëror.
Prioritetet moderne të industrisë dhe sistemit të kujdesit shëndetësor diskutohen në mënyrë aktive në forume dhe kongrese të ndryshme në formën e simpoziumeve ose sesioneve të veçanta, por në nëntor 2011 u mbajt një ngjarje tërësisht kushtuar këtij problemi - forumi i 2-të ndërkombëtar i Institutit Adam Smith "Kërkime dhe zhvillimi i barnave inovative në Rusi” (Konferencat e Adam Smith" Forumi i 2-të Ndërkombëtar Kërkimi dhe Zhvillimi Inovativ i Barnave në Rusi). koncepti i "drogës inovative" dhe tiparet e zhvillimit të barnave inovative në Rusi.
Sipas parashikimit të Frost&Sullivan, tregu i bioteknologjisë farmaceutike pritet të rritet me 7.2% në vit për 3-4 vjet, dhe vëllimet maksimale të investimeve do të rrjedhin në shkencën e natyrës së gjallë dhe bioteknologjisë (Lifescience & Bioteknologji) në 10 vitet e ardhshme. Aktualisht, zhvillimi dhe testimi i barnave të gjeneratës së tretë është duke u zhvilluar - barna që punojnë në dëmtimin e gjenomit dhe teknologjitë postgjenomike (Figura 2). Rritja e përdorimit të barnave bioteknike lidhet me numrin e nevojave klinike të paplotësuara - onkologjinë, diabetin dhe suksesi i terapisë me antitrupa monoklonale ka krijuar mega-potencialin e industrisë së bioteknologjisë.

Figura 2. Tendencat teknologjike. Industria e bioteknologjisë, si lider në evolucionin teknologjik sipas ndryshimeve.

Në sfondin e interesit të shprehur për bioteknologjinë dhe humbjen e mbrojtjes së patentave për disa barna bioteknike (për shembull, eritropoietinat), përkufizimet e barnave origjinale dhe gjenerike, si dhe kërkesat rregullatore në këto fusha, po përcaktohen ligjërisht. Autoritetet rregullatore në Evropë dhe Shtetet e Bashkuara përcaktojnë kërkesat për regjistrimin e të ashtuquajturave "biosimilar" - forma gjenerike të barnave inovative bioteknologjike. Ato në fakt u bënë të barabarta me molekulat origjinale përmes kërkesave për regjistrim. FDA (Administrata e Ushqimit dhe Barnave, SHBA), kur formon procedurën e regjistrimit për një ilaç "biosimilar", kërkon që çdo ilaç që lidhet me "biosimilar" të tregtohet nën emrin e tij të markës dhe jo nën emrin e substancës aktive. Në Bashkimin Evropian, kërkesat janë formuar tashmë - kërkohen studime paraklinike dhe klinike, të cilat janë elemente të regjistrimit dhe kontrollit në fushën e qarkullimit të produkteve "biosimilar", dhe studimet krahasuese të bioekuivalencës nuk konfirmojnë efektivitetin terapeutik të drogë. Por ende nuk ka një përkufizim ligjërisht të përcaktuar për një ilaç inovativ. Kjo çështje mori vëmendje të konsiderueshme nga pjesëmarrësit e forumit "Kërkimi dhe zhvillimi i barnave inovative në Rusi" (Konferencat e Adam Smith" Forumi i 2-të Ndërkombëtar Kërkimi dhe Zhvillimi Inovativ i Barnave në Rusi).
Profesor V.V. Omelyanovsky në raportin e tij dha një përkufizim të inovacionit, i cili mund të karakterizohet si përparim teknologjik që çon në krijimin e një produkti të ri, duke ulur kostot e produkteve të tij ose duke rritur vlerën (rëndësinë) e një produkti ekzistues.
Aktualisht po diskutohen disa koncepte për inovacionin e prodhimit të barnave. Koncepti teknologjik shoqërohet me ndryshime në teknologjinë e zhvillimit dhe prodhimit të ilaçit, me zhvillimin e një sistemi të ri të shpërndarjes së barnave. Koncepti tregtar përfshin një qasje të re për organizimin e prodhimit të ilaçit, logjistikën dhe pozicionimin e tij, duke siguruar një rritje të atraktivitetit komercial të ilaçit. Por më i rëndësishmi për kujdesin shëndetësor është koncepti terapeutik, i cili shoqërohet me shfaqjen e një metode të re trajtimi, një ndryshim në taktikat e menaxhimit të sëmundjeve, duke siguruar një efekt terapeutik të shtuar, d.m.th. përfitime reale për pacientin. Shkalla e inovacionit duhet të ndikohet nga faktorë të tillë si shkalla e risisë së barit në krahasim me praktikën ekzistuese mjekësore, ashpërsia e ndikimit në kohëzgjatjen dhe cilësinë e jetës së pacientit, profili i sigurisë, etj. Duhet mbajtur mend se rezultatet e shumë studimeve klinike pasqyrojnë vetëm efekte zëvendësuese, të cilat përfshijnë rezultatet e studimeve laboratorike dhe rezultatet e studimeve instrumentale. Ndërsa pikat e vërteta përfundimtare janë vdekshmëria, mbijetesa, shkalla e përkeqësimit, shkalla e komplikimeve, shkalla e shtrimit në spital, ndikimi në performancë, ndryshimi në cilësinë e jetës, reduktimi i paaftësisë. Janë treguesit e fundit që bëjnë të mundur gjykimin e efektit terapeutik të shtuar dhe bërjen e një medikamenti novator, për sa i përket mekanizmit të veprimit ose objektivit të ri veprimi, të vlefshëm nga pikëpamja terapeutike (Figura 3).

Figura 3. Marrëdhënia midis vlerës dhe inovacionit sipas ndryshimit.

Përkufizimi i një produkti medicinal inovativ në Bashkimin Evropian do të thotë "... një substancë e re aktive ose një produkt farmakologjik tashmë i njohur me një tregues të ri për përdorimin e tij...". Në fushën e farmakologjisë, dallohen barnat inovative “Të parët në klasë” - këto janë barna të regjistruara duke regjistruar një substancë të re molekulare dhe që përmbajnë një substancë të re aktive që i përket një klase të re ose një substancë aktive ekzistuese të regjistruar për indikacione të reja terapeutike. Dallohen edhe barnat “Me Too”, të cilat janë origjinale, por shfaqin një ndryshim në strukturën kimike dhe përdoren sipas indikacioneve të barit të parë në klasë (Figura 4). Ndonjëherë barnat "Me Too" ofrojnë mundësi të përmirësuara terapeutike në krahasim me ato që ekzistojnë tashmë në klasë. Megjithatë, sipas Shoqatës së Buletineve të Barnave, rreth 85% e barnave të reja të miratuara çdo vit nuk kanë një avantazh terapeutik ndaj atyre ekzistuese.

Figura 4. Marrëdhënia midis drogës "I pari në klasë" dhe "Unë gjithashtu".

Është e qartë se shfaqja e një klase të re barnash, d.m.th. Fillimisht, ilaçi “I pari në klasë” çon në ndryshime të rëndësishme në trajtimin e sëmundjeve, në një rritje në një nivel të ri cilësor në trajtimin e patologjive ekzistuese dhe përfitime të rëndësishme shoqërore për shoqërinë. Shembuj të ndryshimeve të tilla revolucionare në terapi përfshijnë shpikjen e antibiotikëve ose zbulimin e prostaglandinave. Shkencëtarët që bënë këto "përparime" iu dha Çmimi Nobel në Mjekësi.
Por cili është potenciali i shkencës ruse në fushën e krijimit të barnave inovative?
A. Gabibov, IBCh RAS, në raportin e tij "Potenciali i shkencës ruse: burimet e mundshme të përparimeve teknologjike" përshkroi disa mënyra: krijimin e vaksinave katalitike të bazuara në antitrupa, qasjet për krijimin e barnave me veprim të gjatë, eliminimin e synuar të autoreaktive. limfocitet në çrregullimet autoimune, si dhe qelizat kancerogjene me transformim malinj, një ndryshim në natyrën e paraqitjes së antigjenit në çrregullimet autoimune. A. Gabibov gjithashtu tregoi shembuj të molekulave që janë në faza mjaft të hershme të studimit - në studimet paraklinike. Raportet e mëvonshme nga pjesëmarrësit e forumit mbuluan gjithashtu zhvillime që ose sapo janë duke u regjistruar për provat klinike ose janë në fazën e parë. Në këtë sfond, spikat ilaçi Virexxa® nga Pharmsintez (Rusi). Ky i fundit është një ilaç inovativ. Por në situatën me Pharmsintez, duhet të theksohet një detaj - ilaçi Virexxa® mori statusin e drogës jetim në SHBA dhe tani po kalon fazën e dytë të provave klinike.
Si përfundim, dëshiroj të vërej se në Federatën Ruse, iniciativa për financimin e industrisë farmaceutike vjen jo vetëm nga agjencitë qeveritare, por nga kapitali privat. Një shembull është prania e Departamentit të Inovacionit dhe Teknologjive të Larta brenda Vnesheconombank, i cili ka një Departamenti të Pajisjeve Mjekësore dhe Farmaceutikës.

LITERATURA:

1. Dorokhova I. Inovacioni në shëndetësi: Rreziqet dhe mundësitë e industrisë. Në Konferencat e Adam Smith" Forumi i 2-të Ndërkombëtar Kërkimi dhe Zhvillimi Inovativ i Barnave në Rusi, 21-22 nëntor Moskë; 2011.
2. Konferencat e Adam Smith" Forumi i 2-të Ndërkombëtar Kërkimi dhe Zhvillimi Inovativ i Barnave në Rusi. www.adamsmithconferences.com.
3. Shepherd B. Frost & Sullivan CEE, Rusi dhe CIS. Në Konferencat e Adam Smith" Forumi i 2-të Ndërkombëtar Kërkimi dhe Zhvillimi Inovativ i Barnave në Rusi, 21-22 nëntor Moskë; 2011.
4. Belozertseva N. Rregullimi legjislativ i biosimilarëve: boshllëqet aktuale dhe nevojat e ardhshme. Në konferencat e Adam Smith" Forumi i 2-të Ndërkombëtar Kërkimi dhe Zhvillimi Inovativ i Barnave në Rusi, 21-22 nëntor Moskë; 2011.
5. Omelianovsky V.V. Vlerësimi i inovacionit. Një model ideal i ciklit të kërkimit dhe zhvillimit të barnave inovative në Rusi. Në konferencat e Adam Smith" Forumi i 2-të Ndërkombëtar Kërkimi dhe Zhvillimi Inovativ i Barnave në Rusi, 21-22 nëntor Moskë; 2011.
6. Omelianovsky V.V., Sura M.V., Sveshnikova N.D. Farmaceutikë të rinj. Si mund të vlerësohet inovativiteti? Teknologjitë Mjekësore 2011; 13:22-6.
7. Kolbin A.S. Çfarë presim nga një ilaç inovativ? Pamja klinike farmakologjike. Në konferencat e Adam Smith" Forumi i 2-të Ndërkombëtar Kërkimi dhe Zhvillimi Inovativ i Barnave në Rusi, Moskë, 21-22.11.2011.
8. Bouchard R.A. . Kualifikimi i Pronësisë Intelektuale II: Një Indeks i Ri i inovacionit për Produktet Farmaceutike. Universiteti i Manitobës. Në shtyp, 2012.
9. Gabibov A. Potenciali shkencor rus: çështjet e mundshme të përparimit teknik. Në konferencat e Adam Smith" Forumi i 2-të Ndërkombëtar Kërkimi dhe Zhvillimi Inovativ i Barnave në Rusi, Moskë, 21-22.11.2011.
10. Genkin D.D. Pharmasyntez. Përmbledhje e tubacionit. Në konferencat e Adam Smith" Forumi i 2-të Ndërkombëtar Kërkimi dhe Zhvillimi Inovativ i Barnave në Rusi, Moskë, 21-22.11.2011.
11. Fedorenko M.R. Investoni financimin e projekteve në fushën e pajisjeve mjekësore, farmaceutike dhe bioteknologjisë. Në konferencat e Adam Smith" Forumi i 2-të Ndërkombëtar Kërkimi dhe Zhvillimi Inovativ i Barnave në Rusi, Moskë, 21-22.11.2011.

Ky informacion është i dedikuar për profesionistët e kujdesit shëndetësor dhe farmaceutikë. Pacientët nuk duhet ta përdorin këtë informacion si këshilla ose rekomandime mjekësore.

Barnat inovative janë një standard me efektivitet dhe siguri të provuar

N.N. Bezyuk, Ph.D.
Departamenti i Terapisë së Fakultetit Nr. 1 i Universitetit Kombëtar të Mjekësisë. A.A. Bogomolets, Kiev

Nëse shikoni ndonjë revistë mjekësore, menjëherë do të vini re bollëkun e reklamave për ilaçe (ilaçe) dhe artikuj të ndryshëm në të cilët këto barna rekomandohen për përdorim nga mjekët në praktikën e përditshme. Televizionet dhe gazetat periodike janë të mbushura me reklama për barna të ndryshme që synojnë rritjen e përdorimit të drogës. Në këtë drejtim lind pyetja: sa më shumë droga të përdorni, aq më mirë?

Por është më mirë - për kë dhe në çfarë mase është vërtetuar? Reklamimi për shumë barna bazohet në besimin se nëse një ilaç përshkruhet në bazë të mekanizmit të synuar të veprimit dhe të kuptuarit aktual të patofiziologjisë së sëmundjes, kjo është e mjaftueshme për të demonstruar efektivitetin e tij. Megjithatë, këto janë vetëm premisa teorike që kërkojnë konfirmim në praktikë. Për shkak të tendencës drejt rritjes së numrit të barnave në tregun farmaceutik, cilësitë e tyre të garantuara dalin në pah - efektiviteti dhe siguria e provuar, të cilat i posedon kryesisht një ilaç inovativ.

Çfarë është një ilaç inovativ?

Një medikament (markë) novator ose origjinal është një substancë e re aktive ose një produkt farmakologjik tashmë i njohur me një tregues të ri për përdorimin e tij (EMEA, Agjencia Evropiane për Vlerësimin e Produkteve Medicinale). Administrata e Ushqimit dhe Barnave (FDA, SHBA) klasifikon një ilaç inovativ në dy dimensione: një substancë të re aktive (substancë kimike) që nuk është përdorur më parë, ose një substancë aktive e njohur që përdoret në një dozë të ndryshme ose hyn në trup në një mënyrë tjetër. .

Këto të fundit quhen barna të modifikuara. Le të marrim, për shembull, ilaçin Arifon retard. Substanca e tij aktive është e njohur në tregun farmaceutik me emrin origjinal Arifon retard (prodhuar nga kompania Servier). Në të vërtetë, ai është vendosur si një ilaç efektiv antihipertensiv dhe është i njohur gjerësisht për mjekët. Cili është ndryshimi midis ilaçit inovativ Arifon retard? Ka ulur dozën dhe ka ndryshuar formën e dozimit. Për shkak të matricës hidrofile, substanca aktive hyn gradualisht në plazmë, duke siguruar përqendrimin e substancës aktive në gjak, gjë që ju lejon të kontrolloni në mënyrë të qëndrueshme presionin e gjakut dhe të shmangni luhatjet e panevojshme. Ilaçi redukton ndjeshëm incidencën e efekteve anësore të varura nga doza (për shembull, me 62% rrezikun e hipokalemisë) duke ruajtur efektivitetin e lartë antihipertensiv.

Rëndësia e barnave inovative

Gjatë shekullit të kaluar, përparimi në kërkimin shkencor në industrinë farmaceutike ka çuar në zhvillimin e barnave të reja dhe përmirësimin e shumë barnave ekzistuese. Mund të themi se përparimet në mjekësi janë të lidhura ngushtë me zhvillimin e barnave novatore. Futja e tyre në praktikën mjekësore rrit efektivitetin e trajtimit të një numri në rritje të sëmundjeve që konsideroheshin të pashërueshme dhe eliminon përdorimin e metodave më pak efektive dhe të vjetruara të trajtimit. Rëndësia e veçantë e barnave origjinale qëndron në faktin se futja e tyre në mjekësinë praktike shkurton periudhën e paaftësisë, lejon pacientët të kthehen shpejt në një mënyrë jetese aktive, të gjatë dhe të shëndetshme dhe në shumë raste u jep një shans për të mbijetuar.

Në të vërtetë, barnat inovative kanë revolucionarizuar trajtimin e sëmundjeve. Kështu, në vitet 70-90 të shekullit të kaluar, grupe të tilla të barnave kardiovaskulare si frenuesit ACE, antagonistët e kalciumit, statinat, trombolitikët dhe të tjerë u lëshuan për herë të parë në treg. Në secilën klasë, shfaqen vazhdimisht barna më efektive, të sigurta dhe të përshtatshme (forma me veprim të gjatë të barnave orale dhe ilaçe intravenoze bolus).

Kjo ka çuar në ndryshime dramatike në trajtimin e hipertensionit, sëmundjeve koronare të zemrës dhe sëmundjeve cerebrovaskulare, të cilat janë shkaktarët kryesorë të vdekjeve. Ekspertët besojnë se ulja e vdekshmërisë së pacientëve me 45% në vitet 1970-2000 ishte për shkak të përdorimit të barnave inovative. Si rezultat, jetëgjatësia në Evropë është rritur nga 55 vjet në 1900 në 80 vjet sot, një rritje prej 25 vjetësh. Falë ilaçeve novatore, gjatë 30 viteve të fundit kohëzgjatja mesatare e qëndrimit të pacientëve në spitale në Evropë është ulur me 2.2 herë (nga 24 në 11 ditë), në SHBA me 2.1 herë (nga 15 në 7 ditë).

Sot, më shumë se 700 barna të reja të të gjitha grupeve terapeutike janë në fazën e provave klinike, duke përfshirë 130 për trajtimin e SIDA-s, më shumë se 120 për CVD, 30 për artritin, 25 për osteoporozën, 20 për diabetin mellitus, depresionin, astmën, Sëmundja e Alzheimerit, skizofrenia, 10 – Sëmundja e Parkinsonit, epilepsia dhe skleroza e shumëfishtë, më shumë se 300 – për trajtimin e tumoreve.

Cikli jetësor i një ilaçi inovativ

Progresi në krijimin e barnave inovative ka ecur gjithmonë me teknologjitë më të fundit në fushën e kimisë inorganike dhe organike, bioteknologjisë dhe inxhinierisë gjenetike. Historia e një ilaçi inovativ fillon me kërkimin e një molekule në departamentin e kërkimit të një kompanie të madhe farmaceutike me pjesëmarrjen e specialistëve të klasit të lartë dhe pajisjeve moderne. Vetëm një nga 5-10 mijë molekula do të arrijë përfundimisht në tregun farmaceutik si një ilaç i plotë. Metoda e prodhimit të një molekule është e patentuar për 15-20 vjet, por prania e një patente nuk është një garanci që ilaçi do të dalë në treg. Kjo paraprihet nga studime të gjera paraklinike që plotësojnë kërkesat moderne të Praktikës së Mirë Laboratorike (GLP) për të përcaktuar toksicitetin, teratogjenitetin, mutagjenitetin dhe parametrat farmakodinamikë. Prodhimi i substancës duhet të jetë në përputhje me kërkesat e Praktikës së Mirë të Prodhimit (GMP).

Kjo pasohet nga tre faza të provave klinike, të cilat kryhen në përputhje me kërkesat moderne të Praktikës së Mirë Klinike (GCP): Faza I - mbi 20-80 vullnetarë të shëndetshëm; II – në 200-600 pacientë me sëmundjen për të cilën ilaçi synohet të trajtojë; III – një studim i madh i rastësishëm i kontrolluar nga placebo ose krahasues mbi 2-10 mijë ose më shumë pacientë, qëllimi i të cilit është të përcaktojë efektivitetin dhe sigurinë e ilaçit të ri. E gjithë kjo është në përputhje me parimet moderne të mjekësisë së bazuar në prova. Dhe vetëm pas kësaj medikamenti regjistrohet dhe ilaçi (marka) origjinal del në treg me cilësi, efektivitet dhe siguri të garantuar. E gjithë kjo reflektohet në çmimin e ilaçit (skemës) inovative.

Pas futjes së barit në treg, studimet klinike pas marketingut vazhdojnë për të sqaruar dhe plotësuar vetitë e barit (provat klinike të fazës IV). Zhvilluesi monitoron vazhdimisht cilësinë e ilaçit, duke monitoruar dhe regjistruar të gjitha problemet dhe efektet anësore që lindin gjatë përdorimit të tij. Prodhuesi ose mbajtësi i autorizimit të marketingut është përgjegjës për cilësinë e produkteve medicinale në të gjithë botën.
Arsyet e ndërprerjes së punës në një ilaç inovativ mund të jenë: toksiciteti (në 30% të rasteve), efikasiteti klinik i pamjaftueshëm (27%), profili i papranueshëm i sigurisë (13%), preferenca për barna të tjera (9%), mungesa e investimeve ( 5%) dhe të tjerë (16%).

Investimet në zhvillimin shkencor

Rruga nga zbulimi i një molekule në një laborator kimik deri në shfaqjen e ilaçit në zinxhirin e farmacisë zgjat nga 7 deri në 12 vjet. Ky është një proces kompleks që kërkon investime shumë të mëdha. Kështu, nga viti 1996 deri në vitin 2001, investimet në zhvillimin e barnave të reja u rritën nga 12 në 124 miliardë dollarë dhe numri i barnave të miratuara nga FDA u ul nga 55 në 22. Kjo është për shkak të rritjes së kohës që nga fillimi i zhvillimi i barnave deri në hyrjen e tij në treg, duke shtrënguar standardet për provat klinike për të përcaktuar efektivitetin dhe sigurinë e një ilaçi të ri.
Si rezultat, kostot e zhvillimit të barnave u rritën nga 190 milion dollarë në 1991 në 800 milion dollarë në 2001. Është pikërisht për shkak të konsideratave financiare që numri i barnave inovative gjatë 10 viteve të fundit në Evropë është ulur me 2 herë dhe në SHBA është rritur me 2.5 herë.

Nga 20 deri në 30 barna inovative prodhohen në mbarë botën në vit. Kompanitë e mëdha farmaceutike investojnë deri në 5 miliardë dollarë në vit në zhvillimin e barnave inovative. Vetëm shumë pak kompani farmaceutike në botë janë të afta të prodhojnë barna të tilla. Gjatë 20 viteve të fundit, 10-15 kompani kanë zbuluar dhe ofruar pacientëve 90% të të gjitha barnave të reja, pjesa tjetër e kompanive kopjojnë produktet e tyre pas skadimit të patentës

Deri në 800 milionë dollarë shpenzohen për zhvillimin e një ilaçi të ri dhe koha nga zhvillimi i ilaçit deri në hyrjen e tij në treg është 12-15 vjet. Kështu, duhen 8 deri në 12 vjet që patenta të kthejë fondet e investuara në zhvillimin e ilaçit, duke siguruar monopolin e kompanisë zhvilluese mbi ilaçin inovativ. Kjo përfshihet edhe në koston e ilaçit inovativ, çmimi i të cilit është zakonisht disa herë më i lartë se ai gjenerik. Ky progres është i pamundur pa investime të mëdha kapitale, pasi kompania duhet të rimbursojë kostot e zhvillimit dhe nxjerrjes së barit në treg dhe t'i investojë ato në zhvillimin e një ilaçi të ri.

Barna inovative dhe kostoja e trajtimit

Duke marrë parasysh çmimet më të larta të barit origjinal, qëndrimi i pacientëve dhe i mjekëve ndaj tyre shpesh është jashtëzakonisht negativ. Në shumicën e rasteve, pacientët zgjedhin një ilaç sipas parimit: sa më lirë, aq më mirë.

Ka të paktën dy pika për t'u marrë parasysh. E para është se rritja e kostove të trajtimit lidhet kryesisht jo me rritjen e çmimeve të barnave inovative, por me rritjen e vazhdueshme të numrit të barnave të përdorura, shpesh të panevojshme ose joefektive. Së dyti, barnat inovative kursejnë para për pacientin dhe buxhetin duke ulur numrin e vizitave te mjeku, shpeshtësinë e shtrimit në spital, kohëzgjatjen e trajtimit spitalor, paaftësinë e përkohshme, paaftësinë dhe vdekshmërinë dhe ndihmojnë në ruajtjen e kapacitetit të punës dhe zgjatjen e jetës.

Dihet se kujdesi spitalor kërkon kosto shumë më të larta se kujdesi ambulator. Ekspertët nga Byroja Kombëtare e Kërkimeve Ekonomike (NBER) analizuan të dhënat për vitet 1980-1991 dhe arritën në përfundimin se 1 dollarë i shpenzuar për ilaçe uli kostot e shtrimit në spital me 3,65 dollarë dhe kostot e kujdesit ambulator me 1,54 dollarë, duke rezultuar kështu në një kursim prej 2,11 dollarë.

Kush duhet të jetë i interesuar për barnat inovative? Sigurisht, pacientët me sëmundje kërcënuese për jetën, duke qenë se këto barna janë vërtetuar se rrisin shanset për të zgjatur jetën, duke marrë parasysh edhe efektet anësore të mundshme dhe koston e tyre të lartë. Është një çështje tjetër kur bëhet fjalë për trajtimin e një sëmundjeje jo-kërcënuese për jetën. Në këtë situatë, para së gjithash duhet të merret parasysh kostoja e ilaçit. Në vendet e zhvilluara, shumica e kostove financiare të trajtimit përballohen nga kompanitë e sigurimit.

Studimi pas marketingut të drogës

Siguria është kërkesa më e rëndësishme për barnat. Vetëm në Shtetet e Bashkuara, deri në 2 milion njerëz shtrohen në spital çdo vit për shkak të reaksioneve të padëshiruara ndaj ilaçeve, dhe 100 mijë vdesin. Vdekja nga efektet e rënda anësore të barnave zë vendin e katërt ndër shkaqet kryesore të vdekjeve në popullatë. Deri në 5% e të gjithë pacientëve të shtruar në spitale në SHBA dhe Evropë shoqërohen me efekte anësore të barnave.

Provat klinike të një ilaçi inovativ, të cilat përfshijnë disa mijëra njerëz, ofrojnë të dhëna të besueshme mbi efektivitetin klinik dhe sigurinë e ilaçit. Megjithatë, edhe në këto prova në shkallë të gjerë, është e vështirë të identifikohen efekte anësore të rralla (1 rast në 10 mijë ose më shumë receta) që mund të përbëjnë një kërcënim për shëndetin dhe jetën e pacientit. Prandaj, pasi një medikament hyn në treg, kur miliona pacientë fillojnë ta marrin atë, numri i efekteve anësore serioze mund të rritet, përfshirë ato që çojnë në vdekje.

Vlerësimi modern i barnave inovative bazohet në parimin e rrezikut më të madh me vlerë më të madhe, me fjalë të tjera, një medikament i ri mund të regjistrohet edhe nëse ekziston rreziku i efekteve anësore nëse ai ka përparësi të konsiderueshme ndaj barnave të njohura në efektivitetin e trajtimit të rëndë; patologjive. Në këtë drejtim, roli i kërkimit klinik të fazës IV - studimi pas marketingut të ilaçit - po rritet ndjeshëm. Kjo ka të bëjë kryesisht me sistemin për mbledhjen e informacionit për efektet anësore, vlerësimin e tyre dhe rezultatet e studimeve pas marketingut.

Kërkesat e reja të licencimit të Komunitetit Evropian për produktet medicinale

Kërkesat e reja EMEA (2004) ofrojnë mbrojtje të besueshme për barnat origjinale nga konkurrenca e parakohshme nga prodhuesit gjenerikë. Më parë, zhvilluesit e një molekule të re morën mbrojtje me patentë deri në 20 vjet, gjatë së cilës shfaqja e gjenerikëve u përjashtua plotësisht. Sidoqoftë, në disa raste, zhvillimi i një forme të re dozimi mund të zgjasë më shumë se 15 vjet, dhe investimet e bëra në zhvillimin e saj gjatë 5 viteve të qarkullimit në tregun e një ilaçi të ri nuk ka gjasa të kthehen. Rregulloret e reja parashikojnë 10 vjet ekskluzivitet tregu për ilaçin origjinal, pavarësisht se sa kohë u desh për t'u zhvilluar dhe gjatë kësaj periudhe gjenerikët nuk do të lejohen në treg. Pritet që gjatë kësaj kohe kompania të ketë kohë të kthejë fondet e investuara dhe të vazhdojë aktivitetet inovative. Përndryshe, përparimi në krijimin e barnave të reja efektive do të ngadalësohet.

Gjenerikët

Pas skadimit të licencës për një bar inovativ, në treg dalin sasi të mëdha xhenerike – kopje të barnave inovative. Meqenëse ato nuk i nënshtrohen provave klinike, ekspertët e EMEA dhe FDA i kushtojnë vëmendje të madhe vërtetimit të përputhshmërisë së ilaçit gjenerik me atë inovativ.
Kërkesat e cilësisë dhe sigurisë për barnat gjenerike në Komunitetin Evropian janë shumë strikte. Në mënyrë që një gjenerik të lejohet në treg si një ilaç me cilësi, efikasitet dhe siguri të garantuar, kërkohet të ofrojë:

• përbërja e plotë e barit (ekcipient aktiv, agjentë komplekse, etj.);
• një përshkrim të metodave të prodhimit dhe kontrollit të përdorura nga prodhuesi;
• rezultatet e testeve farmakologjike të substancës aktive dhe produktit përfundimtar;
• licencën e prodhimit dhe certifikatën GMP;
• informacion mbi bioekuivalencën me ilaçin origjinal - nuk ka dallime të rëndësishme në shkallën dhe shkallën e përthithjes në trupin e njeriut (Shoqata Evropiane e Barnave Gjenerike - EGA).

Për më tepër, zëvendësimi i një studimi të bioekuivalencës me një studim të thjeshtë për pacientët nuk lejohet. Për më tepër, përdorimi i çdo të dhënë nga studimet paraklinike dhe klinike të barit origjinal në përshkrimin e vetive të një bari gjenerik konsiderohet shkelje e etikës dhe është në kundërshtim me konventën ndërkombëtare. Regjistrimi i një gjenerike zgjat nga një deri në tre vjet, pas së cilës ajo shfaqet në treg. Për shkak të faktit se gjenerikët nuk i nënshtrohen provave klinike, kostoja e tyre duhet të jetë 20-80% më e ulët se barnat origjinale.

Kështu, ilaçi inovativ është një ilaç standard me efektivitet dhe siguri të provuar. Për të përfituar përfitimet ekonomike të gjenerikëve, është e nevojshme të sigurohet që ato të jenë po aq efektive, bioekuivalente dhe të sigurta sa barnat me emër.

Letërsia

1. Maltsev V.I., Efimtseva T.K., Belousov Yu.B., Kovalenko V.N. (ed.) Provat klinike të drogës. – Kiev, 2002. – 352 f. MORION.
2. DiMasi J., Hansen R., Grabovski H. Çmimi i inovacionit: vlerësime të reja të kostove të zhvillimit të barnave. J. Shëndeti Econ. 2003, 22, 151-85.
3. Lloyd I. Revolucioni R@D mbetet i pakapshëm. Revista SCRIP, shkurt 2004, 52-3.
4. Fontanarosa P., Renni D., DeAngelis D. Mbikëqyrje postmarketing-mungesë vigjilence, mungesë besimi. JAMA., 2004, 292, 2647-50.
5. Achikkadilis B., Antonakis N. Dinamika e inovacionit ekonomik. Politika kërkimore 2001, 30, 535-88.

Ju ndihmon të kurseni para nga buxheti. Dhe madje t'i rrisë ato. Paradoks? Nr. Këtë e ka vërtetuar një prej ekspertëve kryesorë botërorë në fushën e farmakoekonomisë, Frank R. Lichtenberg.

Shkencëtari, me miratimin e Ministrisë së Shëndetësisë Ruse, filloi një studim në shkallë të gjerë në vendin tonë. Ai do të prezantojë rezultatet e tij në Forumin Ekonomik Ndërkombëtar të Shën Petersburgut këtë verë.

Zoti Frank, ju keni studiuar për më shumë se 20 vjet sesi përdorimi i teknologjive të reja ndikon në dinamikën e jetëgjatësisë në vend, nivelin e sëmundshmërisë dhe aftësinë e kufizuar. Çfarë përfundimesh të padiskutueshme nxorët?

Progresi është vendi ku aplikohet numri më i madh i të rejave.

Në një studim, ne shikuam të dhënat nga 30 vende në zhvillim dhe të zhvilluara dhe zbuluam se vendet me nivelet më të larta të inovacionit farmaceutik kishin normat më të shpejta të rritjes së jetëgjatësisë. Tani do të bëjmë një studim të ngjashëm në Rusi.

Përfundimi është vërtet i padiskutueshëm. Por ilaçet inovative janë të shtrenjta. Jo çdo buxhet do t'i akomodojë ata.

Pra, ne zbuluam se inovacioni çon në kursime të kostos duke ulur nivelin e paaftësisë dhe koston e shërbimeve mjekësore.

Kjo më shumë se sa kompenson koston e lartë të barnave inovative. Nëse popullsia është e shëndetshme, numri i ditëve në pushim mjekësor zvogëlohet dhe numri i ditëve produktive të punës rritet. Kjo është ajo që është e rëndësishme!

Do të doja ta "ndiej" këtë në numra.

Le të flasim me numra. Jetëgjatësia në vendet ku ilaçet inovative përdoren gjerësisht u rrit me afërsisht 1.7 vjet nga 2000 në 2009.

Falë krijimit dhe lëshimit të ilaçeve novatore onkologjike, më shumë se 100 mijë vite njerëzore u shpëtuan në Meksikë nga 1998 deri në 2008. Me fjalë të tjera, më shumë se 100 mijë meksikanë mundën të jetonin edhe një vit falë ilaçeve të reja.

Çdo milion dollarë të shpenzuar për krijimin e një ilaçi të ri kursen dy milionë dollarë që shpenzohen për shtrimin në spital të pacientëve. Plus një milion dollarë, që është e barabartë me humbjet e punës në orë pune.

Domethënë, punëdhënësit, duke u ofruar punonjësve terapi më moderne, ulin numrin e orëve të punës që një person shpenzon në pushim mjekësor. Por përfitimi kryesor është se normat e shtrimit në spital janë në rënie.

Nëse flasim për trajtimin e të moshuarve dhe të moshuarve, atëherë ka tregues me të cilët futja e terapisë së re ndikon në uljen e kostove për personelin e spitalit, si dhe për punonjësit socialë që kujdesen për pacientët në shtëpi.

Në veprat tuaja ju thoni se kur trajtoni pacientët duhet të synoni shërimin. A është e mundur ndonjë gjë tjetër?

Në vendet me një model të kujdesit shëndetësor të bazuar në vlera, shteti paguan për rezultatet e trajtimit të pacientit dhe jo për shërbimet mjekësore të ofruara.

Ky model është më efektivi dhe promovon adoptimin e teknologjive të reja mjekësore. Dhe aplikohet edhe për shërbimet e mjekëve dhe spitaleve. Për shembull, disa kompani sigurimesh nuk paguajnë shuma të plota për trajtimin, por fikse dhe më pas i ndryshojnë ato në varësi të shkallës së rikuperimit të pacientit dhe mirëqenies së tij pas shtrimit në spital.

Unë besoj se të gjithë duhet të përpiqen për një sistem të kujdesit shëndetësor të bazuar në vlera. Unë e kuptoj që kjo tani po merr shumë vëmendje në planet e qeverisë ruse. Tani shteti lidh kontrata me prodhues, barnat e të cilëve nuk janë gjithmonë më të mirat në treg, ndoshta kjo për shkak të kostos së tyre më të ulët.

Dhe si krahasohet Rusia me vendet e tjera për sa i përket disponueshmërisë së ilaçeve inovative?

Ekzistojnë dy kritere aksesueshmërie. E para është numri i barnave të regjistruara. Për shembull, midis 2000 dhe 2010, rreth 222 barna të reja u lansuan në mbarë botën. Ndërkohë, deri në vitin 2011, vetëm gjysma e këtij numri të barnave inovative ishte në dispozicion në Rusi.

Një nga arsyet është se ato nuk ishin paraqitur në treg, pra të paregjistruara. Por ju e dini, nuk jam i sigurt nëse provat klinike në Rusi janë të nevojshme për të regjistruar barnat që kanë marrë njohje ndërkombëtare.

Fatkeqësisht, të dhënat e mia janë tashmë gjashtë vjeç, kështu që tani do të përditësoj informacionin dhe do të kuptoj se çfarë ka ndryshuar në vendin tuaj.

Parametri i dytë është se sa kohë më parë u futën në praktikë barnat e përdorura në Rusi apo vende të tjera. Sipas të dhënave të vitit 2009, përqindja e recetave për barna që u lëshuan pas vitit 1990 ishte 17 për qind në Holandë, 14 për qind në Shtetet e Bashkuara dhe një për qind në Rusi.

Mjerisht, qasja e rusëve në tabletët më të fundit është shumë e kufizuar. Por ka, sigurisht, mundësi për të përmirësuar këtë tregues. Do të doja t'i konsideroja ato si pjesë të një studimi në Rusi.

Dhe cilat mund të jenë këto mundësi?

Për mendimin tim, thjeshtimi i procedurave për patentim, regjistrim, dhe licencim të prodhimit. Një mënyrë tjetër është zgjerimi i listës së ilaçeve novatore që pacientët i marrin pa pagesë si pjesë e sigurimit të detyrueshëm mjekësor ose me preferenca çmimesh.

Rusia ka një listë të barnave, çmimet e të cilave duhet të mbahen të ulëta. A e kanë vendet e tjera këtë?

Autoritete të ndryshme e bëjnë këtë në vende të ndryshme, duke vlerësuar nëse një ilaç i caktuar është i përshtatshëm për t'u përfshirë në listë. Duke marrë vendime të tilla, autoritetet mund t'i frenojnë kompanitë që të vendosin të nxjerrin barna të reja në treg. Por ne duhet të kërkojmë qasje të reja.

Por është e qartë se blerjet e barnave të reja shoqërohen me dyshime për dobinë e tyre.

Po, jo çdo gjë e re do të jetë domosdoshmërisht më e mirë. Prandaj, pagesat ndaj furnitorëve duhet të bazohen në rezultatet e aplikimit. Dhe me kompanitë që ofrojnë barna të reja, është e nevojshme të lidhet një marrëveshje për ndarjen e rrezikut (kjo është një marrëveshje për ndarjen e rrezikut, kur shteti blen barna me kushtin: nëse trajtimi nuk ndihmon, biznesi do t'i kthejë paratë, ose paratë do të transferohen pas trajtimit të suksesshëm - Përafërsisht ed.

Mjekët ankohen shpesh se medikamentet e blera për spitale dhe klinika nuk janë ato që u nevojiten, por ato për të cilat lobohet nga kompani të caktuara. A është i rëndësishëm lobi farmakologjik? Keni nevojë ta luftoni atë?

Në Shtetet e Bashkuara të Amerikës janë marrë të gjitha masat, përfshirë ato kriminale, për të kufizuar tregtimin dhe promovimin e barnave përmes institucioneve të veçanta mjekësore dhe veçanërisht mjekëve.

Ky është qëllimi i ligjit për zbulimin e detyrueshëm të marrëdhënieve financiare ndërmjet kompanive farmaceutike dhe mjekëve.

Së pari, kompanive u kërkohet të publikojnë të dhëna për aktivitetet e tyre të marketingut. Nëse, për shembull, paguajnë mjekët që të flasin për barnat, të japin leksione dhe të publikohet, atëherë kjo është dijeni publike. Kjo është një mënyrë.

Madje, institutet mjekësore apo spitalet ndalojnë aktivitete të tilla të kompanive farmaceutike, duke i ndaluar përfaqësuesit e saj të vijnë në vendet e punës së mjekëve dhe t'u tregojnë atyre për disa barna.

Çfarë lidhet kjo me arritjen e nivelit legjislativ?

Besohet se marrëdhëniet e fshehura financiare midis kompanive farmaceutike dhe mjekëve mund të nxisin një mjek të përshkruajë medikamente që mund të mos jenë më të mirat për pacientin. Kjo vlen jo vetëm për farmaceutikët. Për shembull, nëse një mjek është disi i përfshirë financiarisht në një lloj projekti radiologjik, mund të rezultojë se ai i dërgon pacientët për radiografi më shpesh sesa i nevojiten.

Përkundrazi, edhe gjërat e tjera janë shumë më të njohura. Nëse, për shembull, mjeku nuk përshkruan ndonjë trajtim të mjaftueshëm ose korrekt dhe pacienti vuan nga kjo, shëndeti i tij përkeqësohet, atëherë në këtë rast mjeku mund të ndiqet penalisht për trajtim jo të duhur.

Dhe kush e përcakton këtë? Vetë pacienti?

Pacienti dhe avokati i tij shkojnë në gjykatë dhe gjykata vendos.

Zoti Frank, a do të ketë një pilulë magjike në botë në të ardhmen që unë e mora dhe gjithçka u largua?

Nuk mendoj se kjo është e mundur. Për shembull, onkologjia nuk është një sëmundje, por mijëra. Dhe për këtë arsye është e nevojshme të shpikni shumë ilaçe të ndryshme.

Por ekspertët janë të shqetësuar se ka gjithnjë e më pak ilaçe të reja që e kthejnë botën përmbys, ashtu si dikur aspirina dhe penicilina.

Unë nuk jam dakord. Numri i barnave të reja po rritet vazhdimisht dhe ritmi po përshpejtohet. Për shembull, në Shtetet e Bashkuara, nga viti 1975 deri në 1985, u prezantuan vetëm 8 ilaçe të reja kundër kancerit. Dhe nga 2005 deri në 2015 - 66.

Onkologjia nuk bën përjashtim, ka edhe sëmundje për të cilat teknologjitë e reja po shfaqen gjatë gjithë kohës, ato kanë rritur ndjeshëm shkallën e mbijetesës së pacientëve me lloje të caktuara të leukemisë dhe melanomave shumëqelizore.

Në vitet '90, shtetet investuan në mënyrë aktive në zhvillimin e barnave të reja. Tani investimet e qeverisë janë në rënie për shkak të ndryshimeve në situatën ekonomike në botë. Por investimet private po rriten. Nuk është keq. Investimet publike tentojnë të mbulojnë kërkimet më themelore në një shkallë të gjerë, ndërsa investimet private bazohen mbi të dhe ofrojnë zgjidhje më të specializuara.

Pyes veten nëse biznesi privat është i interesuar për zhvillimin e antibiotikëve të rinj? Në cilat fusha po investojnë gjigantët farmaceutikë të botës?

Ata me numrin më të madh të pacientëve kanë kërkesën më të madhe. Onkologji, hepatit C, HIV, kardiologji, medikamente që reduktojnë depozitat e yndyrës dhe ngarkesën në zemër. Kompanitë janë kryesisht të interesuara për të rikuperuar investimet e tyre.

A janë të këqija shumë xhenerikë dhe mungesa e barnave origjinale në treg?

Fatkeqësisht, gjenerikët që prodhohen sot në Rusi nën licencat e barnave origjinale janë 40-50 vjeç.

Çfarë droge janë këto?

Aspirina. Disa lloje të antibiotikëve, ilaçe kundër kancerit. Pavarësisht nga fakti se ka medikamente të vjetra që janë testuar për shumë dekada, pacientët do të përpiqen ende të kenë akses në ato më të reja, më moderne. Ato kanë rezultate shumë më efektive dhe përmirësojnë cilësinë e jetës.

Sa e rrezikshme është varësia e tregjeve kombëtare të drogës nga kompanitë e huaja në rast të forcës madhore - epidemi, fatkeqësi, konflikte ushtarake globale?

Po, ka rreziqe të tilla - furnizimi me barna mund të ndërpritet papritur. Por meqë ra fjala, shumica e barnave të konsumuara në SHBA janë gjithashtu të importuara. Dhe është e vështirë të thuhet se cila pjesë e barnave duhet të prodhohet në vend. Kjo, për shembull, mund të lidhet me kosto më të larta të prodhimit brenda vendit dhe kosto më të ulëta jashtë vendit.

Tatyana Zykova